摘要
肌萎缩侧索硬化（ALS）和额颞叶退行性变（FTLD）之间的临床和病理重叠表明这些疾病具有共同的潜在机制，TDP-43内含物是ALS和FTLD的关键病理特征的发现强调了这一点。这一发现，结合ALS中TDP-43突变的鉴定，直接暗示了该DNA/RNA结合蛋白在ALS和FTLD疾病发病机制中的作用。然而，许多关键问题仍然存在，包括TDP-43的正常功能是什么，以及疾病相关突变是否在细胞核、细胞质或两者中产生毒性。此外，尽管病理性TDP-43内含物明显与多种形式的神经退行性变相关，但TDP-43聚集是否是ALS、FTLD和其他疾病发病机制中的关键步骤仍有待证实。本综述将比较最近开发的许多TDP-43相关神经退行性变动物模型的特征，并讨论它们如何有助于我们了解人类ALS和FTLD的发病机制。
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