Translating therapies for Huntington's disease from genetic animal models to clinical trials

doi:10.1602/neurorx.1.3.298

审查

.2004年7月；1(3):298-306.

doi:10.1602/neurorx.1.3.298。

将亨廷顿病的治疗方法从遗传动物模型转化为临床试验

史蒂文·赫尔希¹, 罗伯特·费兰特

附属公司

PMID： 15717031
预防性维修识别码：项目编号：534928
内政部： 10.1602/神经x.1.3.298

审查

将亨廷顿舞蹈症的治疗方法从遗传动物模型转化为临床试验

史蒂文·赫尔希等。 NeuroRx公司. 2004年7月.

.2004年7月；1(3):298-306.

doi:10.1602/neurorx.1.3.298。

作者

史蒂文·赫尔希¹, 罗伯特·费兰特

附属

¹美国马萨诸塞州波士顿市马萨诸塞总医院和哈佛医学院神经病学服务部，邮编：02114。

PMID： 15717031
预防性维修识别码：项目编号：534928
内政部： 10.1602/神经x.1.3.298

摘要

遗传性神经疾病的遗传动物模型提供了一个机会，可以测试潜在的治疗方法，并探索将其转化为患有这些疾病的人类的可能性。在亨廷顿氏病小鼠模型上进行的治疗试验已经确定了越来越多的潜在治疗方法，这些方法是临床试验的候选方法。尽管拥有这些候选药物非常令人兴奋，但人们越来越担心服用所有可能对小鼠有效的化合物并在HD患者中进行测试的可行性和可取性。有必要开始优先考虑转基因小鼠研究中出现的线索；然而，很难比较化合物和实验室之间的结果，还有许多其他因素可能会影响对人类的翻译。重要的问题包括什么构成了一个信息丰富的遗传模型，在使用遗传动物模型设计和进行实验时应遵循什么原则，如何比较不同实验室和不同模型的结果，需要什么样的证据来充分为临床决策提供信息，以及在确定有关治疗的临床前信息是否有必要进行临床研究时，哪些因素有助于平衡。在亨廷顿氏病的背景下，我们将回顾遗传模型的现状及其在提出治疗线索方面的成功，为评估小鼠模型研究提供指南，并讨论一些与小鼠向人类转化相关的突出问题。

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