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.1996年9月;2(9):1028-32.
doi:10.1038/nm0996-1028。

基因表达药理学控制的人性化系统

附属公司

基因表达药理学控制的人性化系统

V M里维拉等。 自然·医学. 1996年9月.

摘要

基因治疗最初被认为是一种医学干预,用于替换或纠正遗传性疾病患者的缺陷基因。然而,它可能具有更广泛的潜力,可以作为蛋白质治疗的替代传递平台,例如细胞因子、激素、抗体和新型工程蛋白。广泛实施这种疗法的一个关键技术障碍是需要精确控制蛋白质生产水平。用于治疗性基因表达的药理学控制的合适系统将允许基因产物剂量的精确滴定、间歇或脉动治疗,以及通过撤回激活药物来随时终止治疗。我们着手设计这样一个具有以下特性的系统:(1)低基线表达和高诱导率;(2) 口服生物可利用小分子药物的阳性对照;(3) 通过专门使用人类蛋白质降低免疫识别的潜力;(4)模块化,允许使用蛋白质工程工具对每个成分进行独立优化。我们在此报告了该系统的特性,并证明了其用于控制植入工程化人类细胞的小鼠体内人类生长激素的循环水平。

PubMed免责声明

中的注释

  • 用于基因治疗的药物变阻器。
    威尔逊·JM。 威尔逊·JM。 《国家医学》,1996年9月;2(9):977-8. doi:10.1038/nm0996-977。 《国家医学》,1996年。 采购管理信息:8782453 没有可用的摘要。

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引用人

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