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.1996年11月28日;384(6607):349-53.
doi:10.1038/384349a0。

使用截短的utrophin转基因改善mdx小鼠的营养不良表型

附属公司

使用截短的utrophin转基因改善mdx小鼠的营养不良表型

J M廷斯利等。 自然. .

摘要

杜氏肌营养不良症(DMD)是一种严重的进行性肌肉铸型疾病,可导致心脏或呼吸衰竭,并导致20岁左右死亡。在人类中使用成肌细胞移植或在小鼠DMD模型中使用病毒/脂质体递送来替换缺失的蛋白质,即肌营养不良蛋白,效率低且寿命短。另一种治疗方法是上调密切相关的蛋白质utrophin,这可能能够弥补所有相关肌肉中的肌营养不良蛋白缺乏。作为该方法的第一步,我们在肌营养不良蛋白缺乏的mdx小鼠中高水平表达了一个utrophin转基因。我们的研究结果表明,utrophin转基因在骨骼肌和膈肌中的高表达可以显著减少营养不良的病理。这些数据表明,DMD患者营养素的系统性上调可能会导致对这种破坏性疾病的有效治疗。

PubMed免责声明

中的注释

  • 肌肉营养不良。Utrophin前往救援。
    坎贝尔KP,克罗斯比RH。 Campbell KP等人。 自然。1996年11月28日;384(6607):308-9. doi:10.1038/384308a0。 自然。1996 PMID:8934508 没有可用的摘要。

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