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临床试验
.1980年7月;30(7第1部分):772-5。
doi:10.1212/wnl.30.7.772。

氨基氧乙酸治疗亨廷顿病的失败

临床试验

氨基氧乙酸治疗亨廷顿病的失败

T L佩里等。 神经病学. 1980年7月.

摘要

7名亨廷顿病患者接受了氨基氧乙酸(AOAA)治疗,AOAA是γ-氨基丁酸转氨酶(GABA-T)的抑制剂,旨在通过增加大脑GABA含量来缓解症状。在一项安慰剂对照交叉试验中,患者、亲属和三名评估医生仍然失明,口服AOAA。当AOAA剂量增加到每天每公斤2毫克以上时,所有七名患者都出现了中毒症状,包括嗜睡、共济失调、癫痫发作和精神病行为。在服用AOAA 4个月的5名患者中,没有观察到临床改善。生化监测表明,与大剂量异烟肼治疗的患者相比,肝GABA-T酶活性受到的抑制更少。该试验的结果既不支持也不排除增加亨廷顿病患者大脑GABA含量的可能疗效。

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