Induced pluripotent stem cell technology: a decade of progress

doi:10.1038/nrd.2016.245

审查

.2017年2月；16(2):115-130.

doi:10.1038/nrd.2016.245。 Epub 2016年12月16日。

诱导多能干细胞技术：十年进展

石彦宏¹, 井上春久², 约瑟夫·C·吴^三, 山中信雅^2 4

附属公司

¹美国加利福尼亚州杜阿尔特市东杜阿尔特路1500号希望之城贝克曼研究所发育与干细胞生物学系干细胞生物学研究部。
²日本京都大学iPS细胞研究与应用中心（CiRA），地址：53 Kawahara-cho Shogoin，Sakyo-ku，Kyoto 606-8507。
^三斯坦福心血管研究所，265 Campus Drive，Room G1120B，Stanford，California 94305-5454，USA。
⁴美国加利福尼亚州旧金山市格莱斯顿心血管病研究所，邮编94158。

PMID： 27980341
预防性维修识别码： PMC6416143型
DOI（操作界面）： 10.1038/编号2016.245

审查

诱导多能干细胞技术：十年进展

石彦宏等。 Nat Rev药物发现. 2017年2月.

.2017年2月；16（2）:115-130。

doi:10.1038/nrd.2016.245。 Epub 2016年12月16日。

作者

石彦宏¹, 井上春久², 约瑟夫·C·吴^三, 山中信雅^2 4

附属公司

¹美国加利福尼亚州杜阿尔特市东杜阿尔特路1500号希望之城贝克曼研究所发育与干细胞生物学系干细胞生物学研究部。
²日本京都大学iPS细胞研究与应用中心（CiRA），地址：53 Kawahara-cho Shogoin，Sakyo-ku，Kyoto 606-8507。
^三斯坦福心血管研究所，265 Campus Drive，Room G1120B，Stanford，California 94305-5454，USA。
⁴美国加利福尼亚州旧金山市格莱斯顿心血管病研究所，邮编94158。

PMID： 27980341
预防性维修识别码： PMC6416143型
DOI（操作界面）： 10.1038/编号2016.245

摘要

自十年前诱导多能干细胞（iPSC）技术问世以来，干细胞生物学和再生医学取得了巨大进展。人类iPSC已广泛用于疾病建模、药物研发和细胞治疗开发。新的病理机制已被阐明，来自iPSC筛选的新药正在研发中，首次使用人类iPSC衍生产品的临床试验已经启动。特别是，人类iPSC技术与基因编辑和3D器官类的最新发展相结合，使得基于iPSC的平台在其应用的各个领域（包括精密医学）更加强大。在本综述中，我们讨论了与药物发现和再生医学特别相关的iPSC技术的应用进展，并考虑了该领域的剩余挑战和新出现的机遇。

PubMed免责声明

利益冲突声明

利益冲突

J.C.W.是干细胞疗法的联合创始人。S.Y.是日本iPS学院的科学顾问，没有薪水。其他作者声明没有利益冲突。

数字

图1
基于人类iPSC的疾病建模示意图。人类iPSCs来源于单个患者，并分化为特定的细胞类型。为了开发新的治疗方法，将所得细胞用于观察疾病特异性表型并确定新的病理机制，。基于人类iPSC的疾病建模和患者特异性细胞现在为个性化诊断和医学的发展提供了一种令人兴奋的新方法。

图2
基于人类iPSCs的细胞治疗示意图。基于人iPSC的细胞治疗开发通常包括以下步骤：1）从患者体内收集体细胞，并从患者体内培养体细胞；2）将患者体细胞重新编程为iPSC；3）使用基因组编辑技术或病毒转导方法修复患者iPSCs并将其转化为转基因iPSCs；4）将校正后的iPSC分化为所需的细胞类型，作为基因匹配的健康供体细胞；5）对细胞特性、纯度、活性和安全性进行质量控制测试；6）将基因匹配的健康细胞移植到患者体内进行细胞治疗。

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[9] Scudellia M iPS细胞如何改变世界。《自然》534，310–312（2016）。-公共医学

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