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.2014年11月;23(11):1541-51.
doi:10.1517/13543784.2014.933807。 Epub 2014年6月26日。

肌萎缩侧索硬化症的实验研究:使用现有药物和新药的最近完成、正在进行和计划的试验综述

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肌萎缩侧索硬化症的实验试验:对最近完成的、正在进行的和计划中的使用现有药物和新药的试验的综述

纳米塔·戈亚尔等。 投资药物专家. 2014年11月.

摘要

简介:肌萎缩侧索硬化症(ALS)是一种致命的神经退行性疾病,在美国每10万人中大约有2名受试者受到影响;然而,鉴于死亡率的迅速下降,患病率较低。虽然ALS被认为是一种单一疾病,但事实上,它可能代表一系列具有不同临床模式和不同病理生理机制的疾病,最终合并为一个单一实体。挑战在于针对这些不同的病理生理异常,到目前为止,大多数药物研究只关注一种或两种不同的途径。过去25年中,针对ALS进行了50多项精心设计的临床试验,除利鲁唑试验外,所有试验均失败。

涵盖的领域:在这篇综述中,作者强调了一些最近结束的、正在进行的或计划进行的ALS第二阶段和第三阶段研究。此外,他们总结了最近启动的ALS干细胞治疗试验的进展。

专家意见:开发针对ALS的有效靶向治疗干预措施仍然是一项挑战。然而,随着对可能导致ALS发病的几个因素之间复杂相互作用的认识的提高,除了改进患者选择标准、结果测量和药物开发生物标记物外,未来可能会取得进展。

关键词:肌萎缩侧索硬化;临床试验;运动神经元病;干细胞治疗。

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