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.1990年11月;16(6):557-65.
doi:10.1007/BF01233096。

Duchenne肌营养不良成肌细胞复制寿命的加速年龄相关性下降:对细胞和基因治疗的影响

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Duchenne肌营养不良成肌细胞复制寿命的加速年龄相关性下降:对细胞和基因治疗的影响

C韦伯斯特等人。 体细胞分子基因. 1990年11月.

摘要

评估成肌细胞的复制寿命对于设计基于细胞或基因治疗的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗策略至关重要。为了确定成肌细胞的寿命或成肌细胞能够分裂的细胞总数,我们对单个成肌细胞进行了连续传代和计数,直到其衰老。我们比较了8名DMD患者和对照组成肌细胞的寿命:3名无已知神经肌肉疾病的患者、3名DMD携带者和3名其他肌肉退行性疾病患者。随着供体年龄的增加,复制能力下降,相对于对照成肌细胞,DMD明显加速。来自5岁对照组的平均成肌细胞能够加倍56倍,或者每个细胞潜在产量约为10(17)个细胞。相比之下,在2岁(临床发病的典型年龄)时,只有6%的DMD成肌细胞在组织培养中的寿命是50倍,而到7岁时,能够10倍的DMD肌细胞很少。我们的结果表明,即使是最年轻的DMD患者的成肌细胞(卫星细胞)也经历了广泛的分裂,以试图再生退化的肌纤维。这些发现对涉及基因工程和成肌细胞植入的DMD的治疗干预具有启示意义。

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