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.2012年1月18日;481(7381):295-305.
doi:10.1038/nature10761。

诱导多能干细胞在研究和治疗中的前景

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诱导多能干细胞在研究和治疗中的前景

黛西·A·罗宾顿等。 自然. .

摘要

重组技术的惊人发展推动了干细胞生物学领域的发展。通过异位共表达重编程因子恢复体细胞多能性的能力为人类疾病建模创造了强大的新机会,并为个性化再生细胞治疗带来了希望。在该领域飞速发展的同时,一些研究人员正在暂停评估诱导多能干细胞是否真的是胚胎干细胞的真正等价物,以及这些类型细胞之间的细微差异是否会影响其研究应用和治疗潜力。

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图1
图1。多能干细胞类型的形态学
鼠标ES()和iPS(b条)细胞形成圆顶状的不可折射的菌落。这些菌落与小鼠外胚层来源干细胞的扁平形态形成对比((f)),类似于人类ES(d日)和iPS(e(电子))单元格。化学抑制剂诱导人iPS细胞进入原始多能状态(c)与小鼠ES和iPS细胞的形态相似。比例尺,50μm。
图2
图2。iPS细胞的医学应用
重编程技术和iPS细胞有潜力用于建模和治疗人类疾病。在本例中,患者患有神经退行性疾病。患者特异性iPS细胞(在本例中,由皮肤活检分离的细胞中转录因子的异位共表达获得)可用于两种途径之一。在已知致病突变的情况下(例如家族性帕金森病),基因靶向可以用于修复DNA序列(右)。然后,基因矫正的患者特异性iPS细胞将直接分化为受影响的神经元亚型(例如中脑多巴胺能神经元),并移植到患者的大脑中(植入黑质纹状体轴)。或者,将患者特异性iPS细胞定向分化为受影响的神经元亚型(左)将允许对患者的疾病进行建模在体外,并且可以筛选潜在的药物,有助于发现新的治疗化合物。

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