Hsp90是一种整合多种致癌途径的ATP依赖性分子伴侣蛋白。因此，抑制Hsp90是一种很有前途的抗癌策略。几种通过与Hsp90的N-末端ATP口袋结合而作用于其上的抑制剂已进入临床评估。可靠的临床前数据表明，在多种癌症类型中具有抗肿瘤活性。临床上，在黑色素瘤、急性髓细胞白血病、去势难治性前列腺癌、非小细胞肺癌和多发性骨髓瘤中已显示出令人鼓舞的结果。在乳腺癌中，第一代Hsp90抑制剂与曲妥珠单抗（主要在人表皮生长因子受体2（HER2）+转移性乳腺癌中）联合使用证明了概念的正确性。目前正在研究多种第二代Hsp90抑制剂。然而，到目前为止，还没有FDA批准的Hsp90抑制剂，也没有标准化的检测方法来确定Hsp90的抑制作用。本文根据第一代和第二代Hsp90抑制剂的化学分类和临床发展阶段，综述了它们的现状。它还讨论了目前在临床上实施的药效学分析以及旨在提高Hsp90抑制剂有效性的其他新策略。最终，这些努力将有助于最大限度地发挥这类代理的全部潜力。本文是《热休克蛋白90（HSP90）》特刊的一部分。