跳到主页内容
美国国旗

美国政府的官方网站

Dot政府

政府意味着它是官方的。
联邦政府网站通常以.gov或.mil结尾。之前分享敏感信息,确保你在联邦政府政府网站。

Https公司

该站点是安全的。
这个https(https)://确保您连接到官方网站,并且您提供的任何信息都是加密的并安全传输。

访问密钥 NCBI主页 MyNCBI主页 主要内容 主导航
.2009年9月;27(9):2126-35.
doi:10.1002/stem.149。

人类胚胎干细胞RPE在黄斑变性临床前模型中的长期安全性和功能

附属公司

人类胚胎干细胞RPE在黄斑变性临床前模型中的长期安全性和功能

陆斌(Bin Lu)等。 干细胞. 2009年9月.

摘要

在人类ESC(hESC)疗法进入临床之前,安全性和疗效评估至关重要。两种重要的早期潜在hESC应用是使用视网膜色素上皮(RPE)治疗年龄相关性黄斑变性和Stargardt病,这是一种导致早发性失明的无法治疗的黄斑营养不良。在这里,我们在RCS大鼠和Elov14小鼠(分别是视网膜变性和Stargardt的动物模型)中显示了使用hESC衍生RPE进行长期功能性挽救。符合良好制造规范的hESC-RPE在RCS大鼠视网膜下移植后存活了较长时间(>220天)。这些细胞以剂量依赖的方式维持视觉功能和感光细胞完整性,没有形成畸胎瘤或不良病理反应。RCS大鼠存活>60天时,记录了接近正常的功能测量值。为了进一步解决安全问题,在NIH III免疫缺陷小鼠模型中进行了符合良好实验室规范的研究。长期数据(跨越动物生命周期)显示,视网膜下hESC-RPE移植后,没有肉眼或显微镜下的畸胎瘤/肿瘤形成证据。这些结果表明,人胚胎干细胞可以作为一种潜在的安全和取之不尽用之不竭的RPE来源,用于有效治疗一系列视网膜变性疾病。

PubMed免责声明

类似文章

引用人