Long-term blinded placebo-controlled study of SNT-MC17/idebenone in the dystrophin deficient mdx mouse: cardiac protection and improved exercise performance

doi:10.1093/eurheartj/ehn406

比较研究

.2009年1月；30(1):116-24.

doi:10.1093/eurheartj/ehn406。 Epub 2008年9月10日。

SNT-MC17/idebenone对肌营养不良蛋白缺乏mdx小鼠的长期盲法安慰剂对照研究：心脏保护和运动能力改善

Gunnar M Buyse公司¹, 杰里·范德米伦, 迈克尔·埃尔布, 简·德胡奇, 保罗·赫里杰斯, 埃里克·韦贝克, 亚历山德罗·加拉, 范登伯格, 吕克·默滕斯, 伊莎贝尔·库尔迪尔·弗鲁赫, 帕特里齐亚·巴尔扎吉, 托马斯·梅尔

附属公司

PMID： 18784063
预防性维修识别码：项目经理2639086
内政部： 10.1093/eurheartj/ehn406

比较研究

SNT-MC17/idebenone对肌营养不良蛋白缺乏mdx小鼠的长期盲法安慰剂对照研究：心脏保护和运动能力改善

Gunnar M Buyse公司等。欧洲心脏杂志. 2009年1月.

.2009年1月；30(1):116-24.

doi:10.1093/eurheartj/ehn406。 Epub 2008年9月10日。

作者

Gunnar M Buyse公司¹, 杰里·范德米伦, 迈克尔·埃尔布, 简·德胡奇, 保罗·赫里杰斯, 埃里克·韦贝克, 亚历山德罗·加拉, 范登伯格, 吕克·默滕斯, Isabelle Courdier-Fruh女士, 帕特里齐亚·巴尔扎吉, 托马斯·迈尔

附属

¹比利时鲁汶赫雷斯特拉特鲁汶大学医院小儿神经科。

PMID： 18784063
预防性维修识别码：项目经理2639086
内政部： 10.1093/eurheartj/ehn406

摘要

目的：杜氏肌营养不良症（DMD）是一种严重且仍然无法治愈的疾病，心力衰竭是主要的死亡原因。确定疾病改善治疗可能需要早期启动和长期服用，但这种类型的治疗试验在人类中并不明显。基于该药物改善线粒体呼吸链功能和减少氧化应激的潜力，我们在DMD的mdx小鼠模型中进行了SNT-MC17/idebenone的试验。

方法和结果：在这项研究中，在4周龄至10个月龄的mdx和野生型小鼠中，给予200 mg/kg体重的SNT-MC17/依地苯醌或安慰剂。所有评估人员对小鼠类型和治疗组都是盲的。伊地贝酮治疗显著纠正了心脏舒张功能障碍，防止了体内多巴酚丁胺压力测试引起的心脏泵衰竭导致的死亡率，显著减少了心脏炎症和纤维化，并显著改善了mdx小鼠的自主跑步性能。

结论：我们已经确定了一种新的潜在治疗人类DMD的策略，因为SNT-MC17/idebenone对肌营养不良蛋白缺乏的mdx小鼠具有心脏保护作用并改善了运动能力。我们的数据还表明，mdx小鼠为长期控制的人类前治疗研究提供了独特的机会。

PubMed免责声明

数字

图1
依地贝农显著改善心脏收缩储备*中密度纤维板*老鼠。显著差异（Kruskal–Wallis ANOVAP（P）=0.040）多巴酚丁胺应激试验方案在10个月龄野生型车辆治疗后的存活率，*中密度纤维板*车辆处理，以及*中密度纤维板*艾地本酮治疗小鼠。无法存活的小鼠因原发性收缩衰竭而死于急性心力衰竭。

图2
Idebenone显著提高了车轮的运行性能*中密度纤维板*老鼠。车辆处理的野生型和车辆处理的自愿车轮运行性能（平均值±标准误差）*中密度纤维板*和艾迪苯酮治疗*中密度纤维板*老鼠。(一)每日平均跑步距离。(B类)每日累计跑步距离。(C类)运行速度。(D类)高速行驶距离。方差分析和两两比较显示，所有组之间以及*中密度纤维板*车辆和*中密度纤维板*idebenone群(*P（P）*<0.001）中的分析(一), (C类)、和(D类). 数据如所示(B类)是中所示数据的不同图形表示(一).

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1. Bosser G、Lucron H、Lethor JP、Burger G、Beltramo F、Marie PY、Marçon F。Duchenne肌营养不良儿童左右心室肌力储备早期受损的证据。Am J Cardiol公司。2004;93:724–727.-公共医学
1. Bulfield G，Siller WG，宾夕法尼亚州怀特，Moore KJ。小鼠X染色体连锁肌营养不良症（mdx）。美国国家科学院院刊，1984年；81:1189–1192.-项目管理咨询公司-公共医学

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[1] 埃默里AEH。临床特征。收件人：Emery AEH，编辑。Duchenne肌营养不良。牛津大学出版社；2003年，第26-45页。

[2] 埃默里AEH。临床特征。收件人：Emery AEH，编辑。Duchenne肌营养不良。牛津大学出版社；2003年，第26-45页。

[3] Muntoni F.肌营养不良患者的心肌病。神经醇电流。2003;16:577–583.-公共医学

[4] Muntoni F.肌营养不良患者的心肌病。神经醇电流。2003;16:577–583.-公共医学

[5] Finster J，Stollberger C.人类肌营养不良蛋白病的心脏。心脏病。2003;99:1–19.-公共医学

[6] Finster J，Stollberger C.人类肌营养不良蛋白病的心脏。心脏病。2003;99:1–19.-公共医学

[7] Bosser G、Lucron H、Lethor JP、Burger G、Beltramo F、Marie PY、Marçon F。Duchenne肌营养不良儿童左右心室肌力储备早期受损的证据。Am J Cardiol公司。2004;93:724–727.-公共医学

[8] Bosser G、Lucron H、Lethor JP、Burger G、Beltramo F、Marie PY、Marçon F。Duchenne肌营养不良儿童左右心室肌力储备早期受损的证据。Am J Cardiol公司。2004;93:724–727.-公共医学

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[10] Bulfield G，Siller WG，宾夕法尼亚州怀特，Moore KJ。小鼠X染色体连锁肌营养不良症（mdx）。美国国家科学院院刊，1984年；81:1189–1192.-项目管理咨询公司-公共医学

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