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临床试验
.2005年5月;11(5):551-5.
doi:10.1038/nm1239。 Epub 2005年4月24日。

神经生长因子基因治疗阿尔茨海默病的1期临床试验

附属公司
临床试验

神经生长因子基因治疗阿尔茨海默病的一期临床试验

Mark H Tuszynski先生等。 自然·医学. 2005年5月.

摘要

胆碱能神经元丧失是阿尔茨海默病的一个主要特征。在损伤、淀粉样蛋白过度表达和衰老的动物模型中,神经生长因子(NGF)刺激胆碱能功能,改善记忆并防止胆碱能退化。我们对8名轻度阿尔茨海默病患者进行了体外NGF基因传递的第一阶段试验,将转基因自体成纤维细胞植入前脑,以表达人类NGF。6名受试者平均随访22个月后,未出现NGF的长期不良反应。Mini-Mental Status Examination和Alzheimer Disease Assessment Scale认知子成分的评估表明认知下降率有所改善。连续PET扫描显示治疗后皮质18-氟脱氧葡萄糖显著增加(P<0.05)。一名受试者的脑部尸检表明,NGF对其生长有强烈的反应。NGF治疗阿尔茨海默病的额外临床试验是有保证的。

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