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临床试验
.1998年10月;12(10):1518-21.
doi:10.1038/sj.leu.2401150。

9-顺式维甲酸(LGD1057)治疗急性早幼粒细胞白血病的临床研究

附属公司
临床试验

9-顺式维甲酸(LGD1057)治疗急性早幼粒细胞白血病的临床研究

S L Soignet公司等。 白血病. 1998年10月.

摘要

与单纯细胞毒化疗相比,使用全反式维甲酸(RA)诱导缓解可显著提高急性早幼粒细胞白血病(APL)患者的生存率。然而,对这种药物的临床耐药性迅速发展,这与血浆药物浓度的逐步下降有关。先前的研究表明,9-顺式RA(一种视黄酸受体“泛激动剂”)不会像全反式RA那样诱导自身的分解代谢。因此,我们对复发和新诊断的APL患者进行了该化合物的剂量范围研究。我们治疗了18例形态学诊断为APL的患者(13例复发,5例新诊断)。9-cis RA的日剂量范围为30至230 mg/m2/天,作为单次口服剂量。12名复发患者中有4名(33%)(其中3名之前接受过全反式RA治疗)和5名新诊断患者中有四名(80%)获得完全缓解。新诊断组中唯一的失败原因是颅内出血。另一名t(9;12)易位患者的血液学有显著改善。该药物总体耐受性良好;头痛和皮肤干燥是最常见的不良反应。三名患者接受了皮质类固醇治疗,以寻找早期“RA综合征”的症状这些初步数据表明,9-顺式RA是诱导缓解的有效药物,值得对维甲酸敏感APL患者进行进一步研究。

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