摘要
在过去的几十年里，通过一系列临床试验，癌症儿童的预后得到了显著改善，这些试验在很大程度上是基于对高危恶性肿瘤儿童进行细胞毒性化疗的剂量强化。 总的来说，通过这种剂量强化所取得的进展不再带来进一步的结果改善。 随着测序技术的革命和阻断特定蛋白质和通路的药物的迅速发展，现在有机会通过基于突变的靶向治疗策略改善儿童癌症患者的预后。 儿童肿瘤学小组（COG）与国家癌症研究所（NCI）合作，计划利用伞形设计进行一项名为COG-NCI治疗选择儿科分子分析（儿科MATCH）方案的试验。 该方案将具有集中的基础设施，包括生物标记物分析方案和多个靶向治疗的单臂II期试验。 患有复发性或难治性实体瘤、淋巴瘤或组织细胞病并伴有可测量疾病的儿童患者将符合资格。 儿科匹配目标和药物优先级（TAP）委员会包括代表COG疾病委员会、食品和药物管理局以及NCI的成员。 TAP委员会系统地审查了纳入儿科MATCH试验的靶向药对。 TAP委员会审查了15对药物靶点，其中7对建议进一步开发，作为儿科MATCH试验的初始方案。 本综述讨论了儿科MATCH试验中考虑纳入的每一类突变的儿童靶向药物的可用性、有效性和安全性的现有证据。
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孩子们进入比赛。
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