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带对照的多臂随机临床试验中治疗选择的简单顺序边界。 (英语) Zbl 1145.62086号

小结:当许多方案可能成为大型III期研究的候选方案,但可用于评估每种方案相对于标准的资源太少时,进行多组随机选择试验是一种有用的策略,可以将劣质治疗从进一步考虑中剔除。当该研究有一个相对快速的终点,例如急性卒中患者基于图像的病变体积变化时,对该试验进行频繁的中期监测在伦理和实践上对临床医生具有吸引力。
我提出了一类多组临床试验的序贯选择边界,其目的是选择一种比对照组临床上有显著改善的治疗,或者如果不存在此类治疗,则宣布无效。提议的边界很容易以盲目的方式实现,并且可以在日历时间方面应用于灵活的监控计划。关于预先指定的置信水平的设计校准很简单,并且可以在控制组的响应率仅在一定间隔内已知时完成。其中一种方法被用于重新设计急性卒中患者的选择试验,并通过仿真与最佳两阶段设计进行比较。与两阶段设计相比,该方法的平均样本量较小;当事实上有一种优于对照组的治疗方法时,这种优势是显著的。

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第62页第10页 统计学在生物学和医学中的应用;元分析
62升05 顺序统计设计
65C60个 统计中的计算问题(MSC2010)
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