引用人

• 粘多糖病IIIB小鼠模型中疾病早期标志物的特征。

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• 通过衣壳修饰的AAV8密码优化NAGLU载体的实质或池内递送对IIIB型粘多糖病小鼠的疾病纠正。

  Rouse CJ、Hawkins K、Kabbej N、Dalugdug J、Kunta A、Kim MJ、Someya S、Herbst Z、Gelb M、Dinelli I、Butterworth E、Falk DJ、Rosenkrantz E、Elmohd H、Khaledi H、Mowafy S、Ashby F、Heldermon CD。 Rouse CJ等。 人类分子遗传学。2023年1月13日；32(3):417-430. doi:10.1093/hmg/ddac209。 人类分子遗传学。2023 PMID：35997776 免费PMC文章。
• 粘多糖剂中软骨内骨化失败。

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• 使用CRISPR/Cas9系统编辑新生儿非病毒基因可改善小鼠粘多糖病I表型的一些心血管、呼吸和骨病特征。

  Schuh RS、Gonzalez EA、Tavares AMV、Seolin BG、Elias LS、Vera LNP、Kubaski F、Poletto E、Giugliani R、Teixeira HF、Matte U、Baldo G。 Schuh RS等人。 基因治疗。2020年2月；27(1-2):74-84. doi:10.1038/s41434-019-0113-4。Epub 2019年12月11日。 基因疗法。2020 PMID：31827259
• 粘多糖剂量造血干细胞移植：过去、现在和未来。

  Taylor M、Khan S、Stapleton M、Wang J、Chen J、Wynn R、Yabe H、Chinen Y、Boelens JJ、Mason RW、Kubaski F、Horovitz DDG、Barth AL、Serafini M、Bernardo ME、Kobayashi H、Orii KE、Suzuki Y、Orii T、Tomatsu S。 Taylor M等人。 生物骨髓移植。2019年7月；25（7）：e226-e246。doi:10.1016/j.bbmt.2019.02.012。Epub 2019年2月14日。 生物骨髓移植。2019 PMID：30772512 免费PMC文章。 审查。