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临床试验
.2012年3月1日;366(9):787-98.
doi:10.1056/NEJMoa1110556。

ruxolitinib抑制JAK与骨髓纤维化最佳治疗方案的比较

附属公司
免费文章
临床试验

ruxolitinib抑制JAK与骨髓纤维化最佳治疗方案的比较

克莱尔·哈里森等。 N英格兰J医学. .
免费文章

摘要

背景:骨髓纤维化的治疗选择有限。我们评估了ruxolitinib(一种有效且选择性的Janus激酶(JAK)1和2抑制剂)在骨髓纤维化患者中的疗效和安全性,并与现有的最佳治疗方法进行了比较。

方法:我们将219名中度-2或高危原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化或原发性血小板增多症后脊髓纤维化患者分为两组,分别接受口服红霉素或最佳可用治疗。本研究的主要终点和关键次要终点是分别在第48周和第24周通过磁共振成像或计算机断层扫描评估脾脏体积至少减少35%的患者百分比。

结果:在第48周,鲁索立替尼组共有28%的患者脾脏体积至少减少了35%,而接受最佳治疗的组脾脏体积减少了0%(P<0.001);24周时相应百分比分别为32%和0%(P<0.001)。在48周时,ruxolitinib的平均可触及脾脏长度减少了56%,但在最佳治疗方案下增加了4%。ruxolitinib疗效的中位持续时间尚未达到,80%的患者在中位随访12个月时仍有疗效。鲁索利替尼组患者的总体生活质量指标有所改善,与骨髓纤维化相关的症状有所减轻。两组中最常见的3级或以上血液学异常是血小板减少和贫血,通过减少剂量、中断治疗或输血进行治疗。每组有一名患者因血小板减少而停止治疗,没有一名患者由于贫血而停止治疗。非血液学不良事件罕见,大多为1级或2级。报道了两例急性髓系白血病病例,采用了最佳的治疗方法。

结论:与现有的最佳治疗方法相比,连续鲁索立替尼治疗与脾肿大和疾病相关症状的显著持久减轻、角色功能和生活质量的改善以及适度的毒性反应相关。尚未显示对整体生存率的影响。(由诺华制药资助;ClinicalTrials.gov编号,NCT00934544号.).

PubMed免责声明

中的注释

  • JAK抑制剂治疗骨髓增生性肿瘤面临的挑战。
    Tefferi A。 Tefferi A。 《新英格兰医学杂志》,2012年3月1日;366(9):844-6. doi:10.1056/NEJMe1115119。 《新英格兰医学杂志》,2012年。 PMID:22375977 没有可用的摘要。
  • 拉索替尼治疗骨髓纤维化。
    Diamantidis MD公司。 Diamantidis MD公司。 《新英格兰医学杂志》,2012年5月24日;366(21):2031; 作者回复2032-4。doi:10.1056/NEJMc1203704。 《新英格兰医学杂志》,2012年。 PMID:22621633 没有可用的摘要。
  • 拉索替尼治疗骨髓纤维化。
    Koschmieder S、Koppelle A、Seifert H。 Koschmieder S等人。 《新英格兰医学杂志》,2012年5月24日;366(21):2031-2; 作者回复2032-4。doi:10.1056/NEJMc1203704。 《新英格兰医学杂志》,2012年。 PMID:22621634 没有可用的摘要。
  • 拉索替尼治疗骨髓纤维化。
    Haznedaroglu IC公司。 Haznedaroglu IC公司。 《新英格兰医学杂志》,2012年5月24日;366(21):2032; 作者回复2032-5。doi:10.1056/NEJMc1203704。 《新英格兰医学杂志》,2012年。 PMID:22621635 没有可用的摘要。

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