Preclinical drug trials in the mdx mouse: assessment of reliable and sensitive outcome measures

doi:10.1002/mus.21211

.2009年5月；39(5):591-602.

doi:10.1002/mus.21211。

在mdx小鼠中进行临床前药物试验：评估可靠和敏感的结果

克里斯托弗·斯珀尼¹, 希瑟·戈迪斯·德雷斯曼, 阿尔弗雷多·德·盖伦, Arpana Sali公司, 古里·S·潘迪, 拉什米·拉瓦特, 杰克·范·德梅伦, Hee-Jae Cha先生, Emidio E雌蕊, 特伦斯·A·鹧鸪, 埃里克·P·霍夫曼, Kanneboyina Nagaraju公司

附属公司

PMID： 19260102
预防性维修识别码：项目经理4116326
内政部： 10.1002/mus.21211

在mdx小鼠中进行的临床前药物试验：可靠和敏感结果测量的评估

克里斯托弗·F·斯普尼等。肌肉神经. 2009年5月.

.2009年5月；39(5):591-602.

doi:10.1002/mus.21211。

作者

克里斯托弗·F·斯普尼¹, 希瑟·戈迪斯·德雷斯曼, 阿尔弗雷多·德·盖伦, Arpana Sali公司, 古里·S·潘迪, 拉什米·拉瓦特, 杰克·范·德梅伦, Hee-Jae Cha先生, Emidio E雌蕊, 特伦斯·A·鹧鸪, 埃里克·P·霍夫曼, Kanneboyina Nagaraju公司

附属

¹美国华盛顿特区西北密歇根大道111号儿童国家医疗中心遗传医学研究中心，邮编：20010。

PMID： 19260102
预防性维修识别码：项目经理4116326
内政部： 10.1002/mus.21211

摘要

Duchenne肌营养不良动物模型的可用性导致了对潜在治疗方法的广泛临床前研究。很少有研究关注mdx小鼠药物试验终点的可靠性和敏感性。因此，我们试图在10周、20周和40周龄的运动mdx小鼠和正常对照小鼠中比较各种报道的和新的终点指标。不同年龄段的mdx临床前药物试验的预期效应大小的统计分析和功率计算表明，体重、标准握力、水平活动、休息时间、心功能测量、血压、每根纤维的中央/外周核总数、，血清肌酸激酶是检测药物引起的变化最有效的方法。这些数据为临床前药物测试的标准化提供了实验依据。肌肉神经，2008年。

PubMed免责声明

数字

图1
在H&E染色中用于骨骼肌测量的参数示例*mdx公司*老鼠。**（A）**肌纤维变性。箭头指向肌纤维浅粉红色染色所示的退化区域，形状不规则，肌核很少。**（B）**肌纤维再生。箭头指向嗜碱性染色增强的小肌纤维。**（C）**肌纤维炎症。箭头所指的是肌纤维周围小而暗的细胞核增加了细胞浸润。**（D）**中心成核。箭头指向包含多个中心细胞核的大型、成熟、再生的肌纤维。

图2
膈肌纤维化明显增加*mdx公司*老鼠**（B）**与野生型小鼠相比**（A）**使用Masson三色染色法。蓝色染色区域表示胶原蛋白，胶原蛋白占肌肉总面积的23%*mdx公司*小鼠与7%野生型小鼠的比较(*P（P）*< 0.002).

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[1] Anderson JE、Bressler BH、Ovalle WK。mdx小鼠后肢骨骼肌的功能再生。《Musc Res细胞模型杂志》。1988;9:499–515.-公共医学

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