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.2008年8月29日;321(5893):1218-21.
doi:10.1126/science.1158799。 Epub 2008年7月31日。

ALS患者产生的诱导多能干细胞可分化为运动神经元

附属公司

ALS患者产生的诱导多能干细胞可分化为运动神经元

约翰·蒂莫斯等。 科学类. .

摘要

从单个患者身上生成多能干细胞将能够大规模生产受该患者疾病影响的细胞类型。这些细胞可以反过来用于疾病建模、药物发现,并最终用于自体细胞替代治疗。尽管最近的研究已经证明人类成纤维细胞的重编程为多能干细胞,但这些诱导的多能干(iPS)细胞是否可以直接从患有慢性病的老年患者身上产生尚不清楚。我们从一位被诊断为家族性肌萎缩侧索硬化症(ALS)的82岁女性身上获得了iPS细胞。这些患者特异性iPS细胞具有胚胎干细胞的特性,并成功定向分化为运动神经元,这种细胞类型在ALS中被破坏。

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