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.2008年5月;18(5):365-70.
doi:10.1016/j.nmd.2008.03.002。 Epub 2008年4月23日。

皮质类固醇治疗延缓Duchenne肌营养不良患者心室功能障碍的发展

附属公司

皮质类固醇治疗延缓Duchenne肌营养不良患者心室功能障碍的发展

拉里·马卡姆等。 神经肌肉疾病. 2008年5月.

摘要

杜氏肌营养不良症(DMD)的特点是随着年龄的增长,心脏功能会出现可预测的下降,从而导致早期死亡。虽然皮质类固醇是骨骼肌功能的一种临床有效的药物治疗,但关于其对心脏功能影响的文献报道有限。本研究的主要目的是确定类固醇治疗对DMD患者心室功能障碍发展的益处。我们对1998-2006年接受系列心脏评估的DMD患者进行了历史性队列研究。除了类固醇使用史外,还获得了符合纳入标准的每个确诊病例的基本医学特征和系列超声心动图测量值。从未治疗(n=23)和类固醇治疗(n=14)的DMD病例中收集了初始(7.5+/-0.8年)和随访(12+/-0.7年)评估数据。1500天时,类固醇治疗组的Kaplan-Meier无心室功能障碍率为93%,而未治疗组为53%。类固醇治疗对心室功能障碍有保护作用(危险比0.16 95%CI 0.04,0.70)。我们在这里证明,在心室功能障碍之前开始的类固醇治疗可以延缓心室功能障碍的预期发展。

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