Emergent dilated cardiomyopathy caused by targeted repair of dystrophic skeletal muscle

doi:10.1038/mt.2008.52

.2008年5月；16(5):832-5.

doi:10.1038/mt.2008.52。 Epub 2008年4月15日。

靶向修复营养不良骨骼肌导致的急诊扩张型心肌病

德韦恩·汤森¹, 安田宗一郎, 胜利（Sheng Li）, 杰弗里·张伯伦, 约瑟夫·梅茨格

附属公司

PMID： 18414480
预防性维修识别码：项目经理2592846
内政部： 2008.52年10月1038日

靶向修复营养不良骨骼肌导致的急诊扩张型心肌病

德韦恩·汤森等。分子治疗. 2008年5月.

.2008年5月；16(5):832-5.

doi:10.1038/mt.2008.52。 Epub 2008年4月15日。

作者

德韦恩·汤森¹, 安田宗一郎, 胜利（Sheng Li）, 杰弗里·张伯伦, 约瑟夫·梅茨格

附属

¹密歇根大学分子与综合生理学系，美国密歇根州安阿伯48109-0622。dtown@umich.edu

PMID： 18414480
预防性维修识别码：项目经理2592846
内政部： 2008.52年10月1038日

摘要

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种以横纹肌退化为特征的致命疾病，影响骨骼肌和心肌。最近，几种治疗方法显示出修复营养不良骨骼肌的前景。然而，这些方法往往使营养不良的心脏得不到治疗。在这里，我们表明，与完全营养不良蛋白缺乏动物相比，在其他营养不良蛋白缺陷（mdx）小鼠中，靶向骨骼肌而非心肌的转基因修复反常地导致这些动物体内心脏损伤和扩张型心肌病增加五倍。骨骼肌修复显示增加了mdx小鼠的自愿性活动，这是通过在运动轮上自愿性跑步来量化的。由于肌营养不良蛋白缺乏的心脏对增加的压力高度敏感，我们假设活动增加（通过修复的骨骼肌实现）会刺激心脏损伤加剧和心脏重塑。为了支持这一假设，在mdx小鼠中发现肌营养不良蛋白缺乏心肌细胞的原发性细胞顺应性缺陷通过骨骼肌修复而没有改变。这些发现为肌营养不良蛋白缺乏动物心脏病的演变提供了新的信息，并强调了实施全球横纹肌治疗肌营养不良的重要性。

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数字

**图2。体内心脏功能的血流动力学评价**
(一)代表体内TG中的压力-体积回路-*中密度纤维板^4cv型*和NTG-*中密度纤维板^4cv型*老鼠。的摘要(b条)左心室舒张末期容积(**c（c）**)喷射分数，以及(d日)预加载可恢复的中风工作（PRSW）。数值为平均值±SEM(n个NTG=15-*中密度纤维板^4cv型*和n个TG=13-*中密度纤维板^4cv型*). 星号表示TG-*中密度纤维板^4cv型*与NTG显著不同-*中密度纤维板^4cv型*(*P（P）*< 0.05). 匕首表明心室容积根据体重进行了校正。

**图3。成人单个心肌细胞被动张力与肌节长度延长关系综述**
从两种NTG中分离的成年心肌细胞-*中密度纤维板^4cv型*和TG-*中密度纤维板^4cv型*与对照肌细胞相比，小鼠对被动长度延伸的耐受性显著降低。数值为平均值±SEM(n个=8（对于C57BL/6），n个NTG=7-*中密度纤维板^4cv型*、和n个=TG为9-*中密度纤维板^4cv型*). 星号表示与C57BL/6有显著差异(*P（P）*< 0.05).

**图4。车轮活动的量化**
(一)按每日距离和(b条)通过速度量化。这些数据是通过8至11只小鼠40至43天的运动确定的。星号表示TG的结果-*中密度纤维板^{4立方厘米}*小鼠与NTG显著不同-*中密度纤维板^4cv型*小鼠(*P（P）*< 0.05).

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