Deflazacort use in Duchenne muscular dystrophy: an 8-year follow-up

doi:10.1016/j.pediatrneurol.2007.11.001

临床试验

.2008年3月；38(3):200-6.

doi:10.1016/j.mediatrneurol.2007.11.001。

Deflazacort治疗Duchenne型肌营养不良症的8年随访

西尔维·胡德¹, 米歇尔·菲利亚特, 安妮·福尼尔, 朱莉·杜贝, 西尔维·达西, 丹尼斯·贝鲁贝, 伊夫·布鲁索, 盖伊·拉皮埃尔, 米歇尔·瓦纳斯

附属公司

PMID： 18279756
内政部： 10.1016/j.神经内科.2007.11.001

临床试验

Deflazacort治疗Duchenne型肌营养不良症的8年随访

西尔维·胡德等。小儿神经病学. 2008年3月.

.2008年3月；38(3):200-6.

doi:10.1016/j.pediatreneul.2007.11.001。

作者

西尔维·胡德¹, 米歇尔·菲利亚特, 安妮·福尼尔, 朱莉·杜贝, 西尔维·达西, 丹尼斯·贝鲁贝, 伊夫·布鲁索, 盖伊·拉皮埃尔, 米歇尔·瓦纳斯

附属

¹加拿大魁北克省蒙特利尔市贝朗格东区5200号玛丽-儿童康复中心康复医学部儿科。sylvie.houde.irm@ssss.gouv.ca

PMID： 18279756
内政部： 2016年10月10日/j.媒体神经.2007.11.001

摘要

本研究收集了79名Duchenne型肌营养不良患者的8年数据，其中37名患者接受了deflazacort治疗。平均治疗时间为66个月。接受治疗的男孩在11.5+/-1.9岁时停止行走，而未接受治疗的孩子在9.6+/-1.4岁时停止走路。使用deflazacort可以更好地保护心脏功能，治疗组男孩的缩短分数正常（30.8+/-4.5%），未治疗组男孩（26.6+/-5.7%，P<0.05），射血分数较高（52.9+/-6.3%治疗组vs46+/-10%未治疗组），扩张型心肌病的发病率较低（32%治疗组vs58%未治疗）。治疗组（14+/-2.5度）脊柱侧凸的严重程度远低于未治疗组（46+/-24度）。接受治疗的男孩无需进行脊柱手术。肢体骨折在接受治疗（24%）和未接受治疗（26%）的男孩中同样常见，但脊椎骨折仅发生在接受治疗组（7/37）（而未接受治疗组为零）。在这两组人中，体重超标在8岁到12岁之间增加了三倍。所有未经治疗的患者生长正常（>4cm/年），而接受治疗的男孩只有15%。尽管会出现脊椎骨折和生长迟缓，但德拉扎科特可以改善心脏功能，延长行走时间，似乎消除了脊柱手术的需要。对生活质量的总体影响似乎是积极的。

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