Systemic administration of micro-dystrophin restores cardiac geometry and prevents dobutamine-induced cardiac pump failure

doi:10.1038/sj.mt.6300144

.2007年6月；15(6):1086-92.

doi:10.1038/sj.mt.6300144。 Epub 2007年4月17日。

全身注射微胱氨酸可恢复心脏几何形状并预防多巴酚丁胺诱导的心脏泵衰竭

德韦恩·汤森¹, 迈克尔·J·布兰金斯, 詹姆斯·艾伦, 保罗·格雷戈雷维奇, 杰弗里·张伯伦, 约瑟夫·梅茨格

附属公司

PMID： 17440445
内政部： 10.1038/sj.mt.6300144

免费文章

全身注射微胱氨酸可恢复心脏几何形状并预防多巴酚丁胺诱导的心脏泵衰竭

德韦恩·汤森等。分子治疗. 2007年6月.

免费文章

.2007年6月；15(6):1086-92.

doi:10.1038/sj.mt.6300144。 Epub 2007年4月17日。

作者

德韦恩·汤森¹, 迈克尔·布兰金希普（Michael J Blankinship）, 詹姆斯·艾伦, 保罗·格雷戈雷维奇, 杰弗里·张伯伦, 约瑟夫·梅茨格

附属

¹美国密歇根州安阿伯市密歇根大学分子与综合生理学系。dtown@umich.edu

PMID： 17440445
内政部： 10.1038/sj.mt.6300144

摘要

杜兴肌营养不良（DMD）是一种致命的横纹肌退化疾病，由细胞骨架蛋白肌营养不良蛋白的损失引起。大多数患者出现严重心肌病，心力衰竭是DMD患者的第二大死亡原因。与对DMD骨骼肌缺损和潜在治疗的广泛研究相比，很少有人关注DMD心力衰竭的发病率增加。在这里，我们表明，一次全身注射携带微胱氨酸的重组腺相关病毒（rAAV2/6）可导致广泛的心脏转导，微胱胺酸正确定位于心肌细胞的外围，并在功能上与肌膜相关。值得注意的是，微胱氨酸基因转移纠正了mdx小鼠心脏的基线舒张末期容积缺陷，并防止了体内多巴酚丁胺应激试验引起的心脏泵衰竭，尽管一些收缩功能参数没有得到纠正。这些结果表明，在体内肾上腺素能刺激过程中，系统地传递微囊藻毒素基因可以恢复心室扩张性，保护mdx心肌免受泵功能障碍。

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