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.2006年11月30日;444(7119):574-9.
doi:10.1038/nature05282。 Epub 2006年11月15日。

间充质干细胞改善营养不良犬的肌肉功能

附属公司

间充质干细胞改善营养不良犬的肌肉功能

毛里利奥·桑帕莱斯等。 自然. .

勘误表in

  • 自然。2013年2月28日;494(7438):506
  • 自然。2014年3月13日;507(7491):262

摘要

杜氏肌营养不良症仍然是一种无法治疗的遗传病,严重限制了受影响儿童的运动能力和预期寿命。唯一专门复制肌营养不良蛋白基因和人类病理全谱变化的动物模型是金毛猎犬模型。受影响的动物在内含子6中出现单一突变,导致肌营养不良蛋白完全缺失,以及早期和严重的肌肉退化,几乎完全丧失运动能力和行走能力。死亡通常发生在1岁左右,原因是呼吸肌衰竭。在这里,我们报告了野生型犬血管间充质干细胞(血管相关干细胞)的动脉内输送导致肌营养不良蛋白表达、正常肌肉形态和功能的广泛恢复(通过测量单个纤维的收缩力证实)。结果是显著的临床改善和积极运动的保持。这些数据证实了中血管成纤维细胞是杜兴患者未来干细胞治疗的候选药物。

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