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临床试验
.1991年5月30日;324(22):1548-54.
doi:10.1056/NEJM199105303242204。

乌索醇治疗原发性胆汁性肝硬化的多中心对照试验。UDCA-PBC研究小组

附属公司
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临床试验

乌索醇治疗原发性胆汁性肝硬化的多中心对照试验。UDCA-PBC研究小组

R E Poupon公司等。 N英格兰J医学. .
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摘要

背景:在原发性胆汁性肝硬化中,肝损伤可能至少部分由潜在有毒内源性胆汁酸的细胞内积聚引起。初步研究表明,使用一种亲水性胆汁酸熊去氧胆酸(也称为熊去氧胆酸)可以改善原发性胆汁性肝硬化患者的病情。

方法:我们进行了一项为期两年的多中心双盲试验,比较乌索醇和安慰剂的疗效。生物化学证实的原发性胆汁性肝硬化患者被随机分为两组,一组服用乌索醇(13-15mg/kg体重/天)(n=73),另一组服用安慰剂(n=74)。治疗失败被定义为胆红素水平加倍至每升70μmol以上,或出现严重并发症(腹水或静脉曲张出血)或不良反应。

结果:熊二醇组有6名患者治疗失败,而安慰剂组有13名患者治疗失败(Cox回归模型显示P<0.01)。每组中有一名患者因轻微不良反应退出治疗。经过两年的治疗,只有熊果醇组的临床显性疾病患者比例下降(P<0.02)。接受熊果醇治疗的患者血清胆红素、碱性磷酸酶、丙氨酸转氨酶、天冬氨酸转氨酶,γ-谷氨酰转移酶、胆固醇和IgM水平显著改善(均P<0.001);抗线粒体抗体滴度(P<0.01);梅奥风险评分(P<0.001)。对95份肝活检标本的随访分析显示,仅在乌索地尔组,平均组织学评分(P<0.002)和所有特征性组织学特征(纤维化除外)均有显著改善。

结论:乌索地尔是治疗原发性胆汁性肝硬化安全有效的药物。

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