腺苷脱氨酶缺乏症的自体体外慢病毒基因治疗。
Kohn DB、C展位、Shaw KL、Xu-Bayford J、Garabedian E、Trevisan V、Carbonaro-Sarracino DA、Soni K、Terrazas D、,斯奈尔KIkeda A、Leon Rico D、Moore TB、Buckland KF、Shah AJ、Gilmour KC、De Oliveira S、Rivat C、Crooks GM、Izotova N、Tse J、Adams S、Shupien S、Ricketts H、Davila A、Uzowuru C、Icreverzi A、Barman P、Campo Fernandez B、Hollis RP、Coronel M、Yu A、Chun KM、Casas CE、Zhang R、Arduini S、Lynn F、Kudari M、Spezzi A、Zahn M、Heimke R、Labik I、Parrott R、,Buckley RH、Reeves L、Cornetta K、Sokolic R、Hershfield M、Schmidt M、Candotti F、Malech HL、Thrasher AJ、Gaspar HB。
Kohn DB等人,作者:斯奈尔k.
《新英格兰医学杂志》,2021年5月27日;384(21):2002-2013. doi:10.1056/NEJMoa2027675。Epub 2021年5月11日。
《新英格兰医学杂志》,2021年。
PMID:33974366
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临床试验。