宫内酶替代疗法治疗婴儿发病的庞贝氏病。
科恩JLChakraborty P、Fung-Kee-Fung K、Schwab ME、Bali D、Young SP、Gelb MH、Khaledi H、DiBattista A、Smallshaw S、Moretti F、Wong D、Lacroix C、El Demellawy D、Strickland KC、Lougheed J、Moon Grady A、Lianoglou BR、Harmatz P、Kishnani PS、MacKenzie TC。
科恩JL等。
《新英格兰医学杂志》,2022年12月8日;387(23):2150-2158。doi:10.1056/NEJMoa2200587。Epub 2022年11月9日。
《新英格兰医学杂志》,2022年。
PMID:36351280
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