Lumasiran,1型原发性高草酸尿的RNAi治疗。
Garrelfs SF、Frishberg Y、Hulton SA、Koren MJ、O'Riordan WD、,Cochat P公司Deschánes G、Shasha-Lavsky H、Saland JM、Van t Hoff WG、Fuster DG、Magen D、Moochhala SH、Schalk G、Simkova E、Groothoff JW、Sas DJ、Meliambro KA、Lu J、Sweetser MT、Garg PP、Vaishnaw AK、Gansner JM、McGregor TL、Lieske JC;照明——合作伙伴。
Garrelfs SF等人。作者:cochat p公司.
《新英格兰医学杂志》,2021年4月1日;384(13):1216-1226. doi:10.1056/NEJMoa2021712。
《新英格兰医学杂志》,2021年。
PMID:33789010
临床试验。