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使用立体纯化学修饰的寡核苷酸对非人灵长类动物内源性ADAR介导的RNA编辑。
莫尼安·P、西瓦利拉·C、卢·G、清水·M、博莱·D、布索·K、伯恩·M、贝齐根·A、查特吉·A、邱·D、德赛·J、法瓦罗·F、戈弗雷·J、霍斯·A、岩本·N、川本·T、库马拉萨米·J、拉马蒂纳·A、林赛·A、刘·F、卢比·R、马拉潘·S、,梅特维尔J、Murphy R、Rossi J、Pu T、Bhattarai B、Standley S、Tripathi S、Yang H、Yin Y、Yu H、Zhou C、Apponi LH、Kandasamy P、Vargeese C。 Monian P等人。作者:梅特维尔j. 国家生物技术。2022年7月;40(7):1093-1102. doi:10.1038/s41587-022-01225-1。Epub 2022年3月7日。 国家生物技术。2022 PMID:35256816
通过有效的混合主链反义寡核苷酸抑制突变C9orf72的表达。
Tran H、Moazami议员、Yang H、McKenna-Yasek D、Douthwright CL、Pinto C、,梅特维尔J、Shin M、Sanil N、Dooley C、Puri A、Weiss A、Wightman N、Gray Edwards H、Marosfoi M、King RM、Kenderdine T、Fabris D、Bowser R、Watts JK、Brown RH Jr。 Tran H等人。作者:梅特维尔j. 《国家医学杂志》,2022年1月;28(1):117-124. doi:10.1038/s41591-021-01557-6。Epub 2021年12月23日。 《国家医学》,2022年。 PMID:34949835 免费PMC文章。
TDP-43因ALS-FTD Tardbp敲除小鼠模型中的扰动自动调节而获得功能。
White MA、Kim E、Duffy A、Adalbert R、Phillips BU、Peters OM、Stephenson J、Yang S、Massenzio F、Lin Z、Andrews S、Segonds-Pichon A、,梅特维尔J、Saksida LM、Mead R、Ribchester RR、Barhomi Y、Serre T、Coleman MP、Fallon JR、Bussey TJ、Brown RH JR、Sreedharan J。 White MA等人,作者:梅特维尔j. 自然神经科学。2018年4月;21(4):552-563. doi:10.1038/s41593-018-0113-5。Epub 2018年3月19日。 自然神经科学。2018 PMID:29556029 免费PMC文章。
立体纯嵌合骨架化学对RNA干扰基因沉默的效力和持久性的影响。
Liu W、Iwamoto N、Marappan S、Luu K、Tripathi S、Purcell-Estabrook E、Shelke JD、Shah H、Lamattina A、Pan Q、Schrand B、Favaloro F、Bedekar M、Chatterjee A、Desai J、Kawamoto T、Lu G、,梅特维尔J、Samaraweera M、Prakasha PS、Yang H、Yin Y、Yu H、Giangrande PH、Byrne M、Kandasamy P、Vargeese C。 刘伟等。作者:梅特维尔j. 《核酸研究》2023年5月22日;51(9):4126-4147. doi:10.1093/nar/gkad268。 核酸研究2023。 PMID:37070173 免费PMC文章。
含胍主链连接对中枢神经系统中立体纯反义寡核苷酸的影响。
Kandasamy P、Liu Y、Aduda V、Akare S、Alam R、Andreucci A、Boulay D、Bowman K、Byrne M、Cannon M、Chivatakarn O、Shelke JD、Iwamoto N、Kawamoto T、Kumarasamy J、Lamore S、Lemaitre M、Lin X、Longo K、Looby R、Marappan S、,梅特维尔J、Mohapatra S、Newman B、Paik IH、Patil S、Purcell-Estabrook E、Shimizu M、Shum P、Standley S、Taborn K、Tripathi S、Yang H、Yin Y、Zhao X、Dale E、Vargeese C。 Kandasamy P等人。作者:梅特维尔j. 核酸研究2022年6月10日;50(10):5401-5423. doi:10.1093/nar/gkac037。 核酸研究2022。 PMID:35106589 免费PMC文章。
野生型TDP-43的低水平过表达导致小鼠迟发性、进行性神经退行性变和瘫痪。
Yang C、Qiao T、Yu J、Wang H、Guo Y、Salameh J、,梅特维尔J、Parsi S、Yusuf I、Brown RH、Cai H、Xu Z。 Yang C等。作者:梅特维尔j. 公共科学图书馆一号。2022年2月3日;17(2):e0255710。doi:10.1371/journal.pone.0255710。eCollection 2022年。 公共科学图书馆一号。2022 PMID:35113871 免费PMC文章。
帕金森病模型中轴突退化机制的遗传多样性。
Peters OM、Weiss A、,梅特维尔JSong L、Logan R、Smith GA、Schwarzschild MA、Mueller C、Brown RH、Freeman M。 Peters OM等人。作者:梅特维尔j. 神经生物学疾病。2021年7月;155:105368. doi:10.1016/j.nbd.2021.105368。Epub 2021年4月20日。 神经生物学疾病。2021 PMID:33892050 免费PMC文章。
突变型Profilin1转基因小鼠再现了运动神经元疾病的主要特征。
Fil D、DeLoach A、Yadav S、Alkam D、MacNicol M、Singh A、Compadre CM、Goellner JJ、O'Brien CA、Fahmi T、Basnakian AG、Calingasan NY、Klessner JL、Beal FM、Peters OM、,梅特维尔J、Brown RH Jr、Ling KKY、Rigo F、Ozdinler PH、Kiaei M。 Fil D等人。作者:梅特维尔j. 人类分子遗传学。2017年2月15日;26(4):686-701. doi:10.1093/hmg/ddw429。 人类分子遗传学。2017 PMID:28040732 免费PMC文章。
立体纯反义寡核苷酸用于等位基因选择性降低突变的临床前评估HTT公司.
Iwamoto N、Liu Y、Frank-Kamenetsky M、Maguire A、Tseng WC、Taborn K、Kothari N、Akhtar A、Bowman K、Shelke JD、Lamattina A、Hu XS、Jang HG、Kandasamy P、Liu F、Longo K、Looby R、Meena、,梅特维尔J潘Q、Purcell-Estabrook E、Shimizu M、Prakasha PS、Standley S、Upadhyay H、Yang H、Yin Y、Zhao A、Francis C、Byrne M、Dale E、Verdine GL、Vargeese C。 Iwamoto N等人。作者:梅特维尔j. 摩尔热核酸。2024年6月11日;35(3):102246. doi:10.1016/j.omtn.2024.102246。eCollection 2024年9月10日。 摩尔热核酸。2024. PMID:39027419 免费PMC文章。
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