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.1992年秋季;8(4):647-57.
doi:10.1017/s0266462300002348。

美国食品和药物管理局对孤儿产品的评估

美国食品和药物管理局对孤儿产品的评估

M E哈夫纳等人。 国际技术评估卫生保健. 1992年秋季.

摘要

孤儿药品通常用于治疗或预防罕见疾病。可供研究的患者数量少,可能会在评估这些产品时产生特殊问题。本文探讨了与评估孤儿药物安全性和疗效的研究的设计和实施相关的一些特殊问题。美国食品和药物管理局(FDA)尚未制定评估孤儿药物本身的特殊标准,但FDA在评估存在特殊问题的药物产品时一直保持灵活性,尤其是当这些产品用于治疗严重的危及生命的疾病时。美国食品和药物管理局(FDA)和其他美国政府机构也已采取措施,促进罕见疾病药物的开发和供应,包括向有需要的患者提供这些产品,甚至在药物获得FDA完全上市批准之前。

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