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临床试验
.2000年11月1日;284(17):2215-21.
doi:10.1001/jama.284.17.2215。

重组人神经生长因子治疗糖尿病多发性神经病的疗效和安全性:一项随机对照试验。rhNGF临床研究小组

附属公司
临床试验

重组人神经生长因子治疗糖尿病多发性神经病的疗效和安全性:一项随机对照试验。rhNGF临床研究小组

S C阿普费尔等。 日本汽车制造商协会. .

摘要

上下文:神经生长因子是一种神经营养因子,可促进周围神经系统中小纤维感觉神经元和交感神经元的存活。在实验模型和第二阶段临床试验中,重组人神经生长因子(rhNGF)已证明其治疗周围神经病变的疗效。

目标:评估12个月rhNGF方案治疗糖尿病多发性神经病患者的疗效和安全性。

设计:1997年7月至1999年5月进行的随机、双盲、安慰剂对照3期试验。

设置:全美84家门诊中心。

患者:共有1019名18至74岁的男性和女性患有1型或2型糖尿病以及糖尿病引起的感觉性多发性神经病。

干预措施:患者被随机分配接受rhNGF,0.1微克/千克(n=504)或安慰剂(n=515),每周皮下注射3次,持续48周。在基线、12周、24周和48周时对患者进行评估。

主要成果衡量指标:主要结果衡量指标是基线检查到第48周之间的神经病变变化,对比两组下肢神经病变损害评分显示。次要结果测量包括使用CASE IV系统的定量感觉测试、神经病变症状和变化问卷、患者受益问卷(PBQ)和整体症状评估,以及神经传导研究和新足底溃疡的发生。还对患者进行了不良事件评估。

结果:在接受rhNGF治疗的患者中,418名(83%)完成了该方案,而461名(90%)接受了安慰剂治疗。服用rhNGF是安全的,除了注射部位疼痛/痛觉过敏和其他疼痛综合征外,几乎没有不良反应归因于治疗。然而,无论是主要终点(P=0.25)还是大多数次要终点均未显示rhNGF的显著益处。例外情况是总体症状评估(P=0.03)和PBQ内32项比较中的2项,这表明rhNGF有适度但显著的益处(腿部疼痛严重程度P=0.05,足部和腿部6个月症状P=0.003)。

结论:与之前的2期临床试验不同,本3期临床试验未能证明rhNGF对糖尿病多发性神经病具有显著的有益作用。JAMA公司。2000;284:2215-2221.

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