C9BAC小鼠和初级皮层神经元中C9ORF72的沉默（A） 培养10天的C9BAC胚胎皮层神经元中检测到正反义病灶在体外（DIV）。这些病灶在RNase治疗后不可见，在Ntg神经元中，或通过针对强直性肌营养不良相关的1型（CTG）n或2型（CCTG）n扩张的探针（DM1和DM2，标尺=5μm）未检测到。（B） ●●●●。通过ELISA测量来源于单个C9BAC或Ntg同窝出生胚胎的培养皮层神经元中poly（GP）的浓度（平均值±SEM，非配对t检验，Ntg n=2，C9BAC n=6，非配对t检验）。（C） 来自单个C9BAC和Ntg胚胎的培养皮层神经元对自噬抑制剂氯喹或3-甲基腺嘌呤的反应没有检测到显著差异（两个独立实验，单个胚胎培养；C9BAC n=6，Ntg n=5，平均值±SEM，双向方差分析，Bonferroni多重比较，*p<0.05）。（D） 所有转录本的ddPCR分析C9ORF72型（Vall）在两个独立实验中相对于HPRT（实验1。单个胚胎n=4，平均值±SEM，单因素方差分析，Bonferroni多重比较试验，*p<0.05，***p<0.0001；实验2。混合胚胎培养，n=3，单因素方差分析，Bonferroni多重比较试验***p<0.001）。（E） rAAV-GFP-miRC9成熟microRNA产物水平（归一化为snoRNA135）与C9ORF72型相对于来自实验1（黑色）和实验2（蓝色）的rAAV-GFP。（F） 通过ELISA定量两个独立实验（实验1）培养的初级皮层神经元的聚（GP）水平。单个胚胎n=2，平均值±SEM，单因素方差分析；实验2。混合胚胎培养，n=3，单因素方差分析，Bonferroni多重比较试验，**p<0.001）。
