C9-BACexp小鼠表现出核仁应激，反义寡核苷酸处理后RNA焦点和DPR蛋白减少（A） 非转基因（NTg）和C9-BACexp（F112）小鼠小脑浦肯野细胞（CER-PC）、额叶皮层（FC）和初级运动皮层（PMC）中核仁蛋白（红色）与DAPI（蓝色）共染色的免疫荧光染色。C9-BACex小鼠表现出核仁中的核仁蛋白部分移位。（比例尺=20μm）
（B） 核仁蛋白染色分布的定量显示，细胞核与核仁中染色量的比率发生了变化（n=4只动物；双侧t检验，NTg与F112；*p<0.05；**p<0.01）。
（C） 新生NTg和F113 C9-BACexp小鼠初级皮质培养物中感观病灶的RNA FISH。在73%（±9%）的神经元和星形胶质细胞中观察到RNA病灶。
（D） 培养皮层神经元的代表性钙记录（NTg，顶部和F112，底部）。
（E） 使用Fluo-4实时成像定量观察到的钙瞬变频率（n=27，NTg，n=68，F112）。
（F） 在指定剂量的谷氨酸处理24小时后，初级皮层神经元培养物中的谷氨酸毒性试验显示Tuj1染色。（比例尺=400μm）
（G） 神经元数量（TuJ1阳性）除以细胞总数（DAPI，未显示），然后将F113和NTg归一化为对照组（无治疗）。
（H） 用对照反义寡核苷酸（Scr ASO）或靶向人类第2外显子的ASO处理原代皮层培养物中感观病灶的RNA FISHC9或72抄本（C9 ASO）。
（一） C9 ASO治疗后RNA病灶减少的量化（**p=0.004，双侧t检验）。
（J） 免疫分析显示，与Scr ASO相比，使用C9 ASO治疗的C9-BACex（F112系）小鼠皮层培养物中的聚（GP）DPR蛋白减少（**p=0.004，单向方差分析）。另请参见图S3。
