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美国国家科学院院刊。1996年10月15日；93(21): 11382–11388.
数字对象标识：10.1073/pnas.93.21.11382
预防性维修识别码：PMC38066型
PMID：8876144

转基因在注射慢病毒载体的成年大鼠大脑中的高效转移、整合和持续长期表达。

L纳尔迪尼,U Blömer公司,F H仪表,D特罗诺、和我是维玛
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摘要

我们描述了一种适用于体内基因传递的安全、复制缺陷型和高效慢病毒载体的构建。发现载体的逆转录是一个限速步骤；因此，促进载体颗粒内部的反应可以显著提高基因转移的效率。在注射到成年大鼠的大脑中后，在没有可检测到的病理学的情况下获得了转基因的持续长期表达。载体注射部位周围区域的高比例神经元表达转导的β-半乳糖苷酶基因。在单次给药后数月处死的动物中，这种模式是不变的。转导通过整合载体基因组发生，因为载体中整合酶蛋白催化位点的单一氨基酸取代消除了转导。因此，开发临床上可接受的慢病毒载体衍生物可以在多种体细胞组织中持续输送大量治疗性基因产物。

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