什么是基因组编辑？

基因组编辑技术使科学家能够改变DNA，从而改变身体特征，如眼睛颜色和疾病风险。科学家使用不同的技术来做到这一点。这些技术就像剪刀，在特定的位置切割DNA。然后，科学家可以移除、添加或替换被切割的DNA。

第一个基因组编辑技术是在20世纪末开发的。最近，2009年发明的一种新的基因组编辑工具CRISPR使编辑DNA变得比以往任何时候都容易。CRISPR比旧的基因组编辑方法更简单、更快、更便宜、更准确。许多进行基因组编辑的科学家现在使用CRISPR。

科学家使用基因组编辑的一种方法是研究影响人类的不同疾病。他们编辑老鼠和斑马鱼等动物的基因组，因为动物有许多相同的基因基因作为人类。例如，老鼠和人类共享大约85%的基因！通过改变小鼠的单个基因或多个基因，科学家可以观察这些变化如何影响小鼠的健康，并预测人类基因组的类似变化可能如何影响人类健康。

国家人类基因组研究所（NHGRI）的科学家们正在做这件事。The 伯吉斯实验室例如，正在研究斑马鱼基因组。该实验室的科学家使用CRISPR一次删除斑马鱼中的一个不同基因，以观察这种删除对鱼类的影响。伯吉斯实验室专注于50个斑马鱼基因，这些基因与导致人类耳聋的基因相似，因此他们可以更好地了解耳聋的基因组基础。

科学家正在发展基因疗法-涉及基因组编辑的治疗-预防和治疗人类疾病。基因组编辑工具有潜力帮助治疗以基因组为基础的疾病，如囊性纤维化和糖尿病。基因治疗分为两类：生殖系治疗和躯体治疗。生殖系疗法改变生殖细胞（如精子和卵子）的DNA。生殖细胞DNA的变化代代相传。另一方面，体细胞疗法以非生殖细胞为目标，而这些细胞中的变化只影响接受基因治疗的人。

2015年，科学家已成功使用英国一名名叫Layla的一岁儿童接受了基因编辑治疗，以帮助她对抗白血病，这是一种癌症。这些科学家没有使用CRISPR治疗Layla，而是使用了另一种称为TALENs的基因组编辑技术。在此之前，医生尝试了许多治疗方法，但似乎都没有奏效，因此科学家获得了使用基因疗法治疗Layla的特别许可。这种治疗挽救了Layla的生命。然而，Layla接受的治疗方法仍处于实验阶段，因为科学界和决策者仍需解决基因组编辑方面的技术障碍和伦理问题。

技术壁垒

尽管CRISPR改进了旧的基因组编辑技术，但它并不完美。例如，有时基因组编辑工具切入错误的位置。科学家还不确定这些错误会对患者产生什么影响。评估基因治疗的安全性和改进基因组编辑技术是确保该技术在患者中使用的关键步骤。

道德问题

科学家和我们所有人都应该仔细考虑基因组编辑可能带来的许多伦理问题，包括安全性。首先，基因组编辑在用于治疗患者之前必须是安全的。科学家和社会必须考虑的其他一些伦理问题是：

1. 在无法获得胚胎治疗许可的情况下，对胚胎进行基因治疗可以吗？得到父母的许可就够了吗？
2. 如果基因疗法太昂贵，只有有钱人才能获得并负担得起，该怎么办？这可能会加剧贫富之间现有的健康不平等。
3. 一些人会使用基因组编辑来获取对健康不重要的特征吗，比如运动能力或身高？这样可以吗？
4. 科学家应该能够编辑生殖细胞吗？生殖系中的编辑将世代相传。

大多数人都认为，科学家此时不应该编辑种系细胞的基因组，因为世界各地的安全和科学界都在谨慎地进行种系治疗研究，因为对种系细胞的编辑会代代相传。因此，许多国家和组织都有严格的规定来防止种系编辑。例如，国家卫生研究院不资助编辑人类胚胎的研究。

世界各地的科学家举行了一次会议，在人类基因编辑国际峰会.