到目前为止,您可能已经了解了制药行业的真实证据和真实数据,但您可能还需要知道为什么它们对制药公司很有价值,以及有哪些RWD/RWE来源。让我们把它分解一下。
真实世界数据(RWD)是来自外部临床研究背景。它包括以下数据:
●电子健康记录(实验室结果、治疗计划、放射学图像等)
●疾病和产品注册(例如,阿尔茨海默病预防注册、GenomeConnect、罕见疾病注册计划)
●索赔和账单数据(例如,来自健康保险公司的数据,其中包括有关程序和人口统计信息的信息)
●来自“可穿戴设备”和健康监测设备的RWD数据(例如,Apple Watch或Fitbit的心率跟踪)
现实世界的证据(RWE)来自对上述类型数据的分析。简而言之,真实世界的数据+分析=真实世界的证据。
是什么推动了人们对制药领域真实证据的兴趣?
以下是导致制药行业对RWE感到兴奋的几个主要因素:
由于监管机构将RWE数据考虑在内,它有可能影响批准并加快药物开发过程,这可能在削减成本至关重要的时候为制药商节省大量资金。其中一个例子来自安进科学(在新选项卡/窗口中打开)由于RWE支持的第二阶段单臂研究,该公司的癌症治疗获得了首次监管批准。
现实世界的证据通过提供试验无法提供的见解来补充临床试验数据,例如患者日常生活中的安全性和有效性数据。Nancy A Dreyer在统计新闻(在新选项卡/窗口中打开)“这就是为什么现在是生物技术和制药公司更加关注理解和开展现实世界研究的时候了。”
保险公司和其他利益相关者必须充分了解药物给患者带来的益处,RWE可以帮助增强他们对治疗效果的信心。“保险公司,尤其是美国的保险公司,正在寻找能够改善患者预后、降低住院率和住院时间的药物,”临床负责人(在新选项卡/窗口中打开).
RWD数据库
现实世界的数据是有价值的,但它无处不在,以多种不同的形式存在,这使得利用它变得很复杂。幸运的是,许多组织、非营利组织、财团和公司都致力于收集和整合RWD数据,以便更好地利用这些数据。
目前来源分散,但包括RWD数据库和资源,如:
这些类型的真实世界证据数据库只是当前存在的证据的一个样本。
RWE临床试验的增长
制药公司发现,RWD数据可以在药物开发过程的所有阶段发挥作用,从早期发现到上市后。对于临床试验阶段,现实世界的证据可以提供传统试验无法提供的宝贵观察数据。因此,现实世界的证据研究稳步增长,2021年创历史新高(在新选项卡/窗口中打开).
制药行业真实数据和真实证据的未来
尽管现实世界的数据和世界本身一样古老,但习惯于关注传统临床试验的科学界仍在学习如何使用它,并在研究中信任它。但毫无疑问,它是一个令人兴奋的信息宝库,正以不同的方式越来越频繁地被利用。
新冠肺炎疫情无疑证明了拥抱和理解RWD的重要性。The 新冠肺炎证据加速器(在新选项卡/窗口中打开)它为“整个医疗保健领域的利益相关者提供了一个论坛,以共享真实世界的数据并产生想法”,这是制药界如何利用RWD和RWE推进研究的一个很好的例子。
随着真实世界的数据和证据成为药物开发过程中不可或缺的一部分,我们预计未来还会有更多这样的项目。
本文最初于2019年7月30日发布在爱思唯尔制药研发博客上,并于2022年3月更新。