我们正在开发治疗罕见疾病的新型口服药物，以帮助患者参与他们喜欢的日常活动。

遗传性血管水肿
遗传性血管水肿（HAE）是一种潜在的危及生命的疾病，由一种称为C1酯酶抑制剂（C1-INH）的蛋白质的遗传缺陷引起。C1-INH在限制缓激肽的形成、防止缓激肽形成系统过度活跃以及调节HAE中的肿胀方面发挥着重要作用。HAE是一种罕见的疾病，大约每10000到50000人中就有1人患有HAE。¹如果不进行治疗，HAE患者通常每个月都会多次发作，每次发作后的肿胀可能持续2到4天。²

阵发性夜间血红蛋白尿
阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见、慢性、致残和危及生命的疾病，全球每百万人中有1至1.5人受到影响。^三在PNH中，不受控制的补体活性和随后的红细胞破坏（溶血）会导致慢性溶血性贫血、血栓形成倾向和骨髓衰竭。⁴PNH患者发生血栓事件的风险增加，在疾病过程中，多达30%的患者（在西方国家）会发生血栓事件，这是导致死亡的主要原因。^三PNH的影响包括身体和心理两方面，降低了生活质量和日常生活活动。

¹伯恩斯坦JA。HAE更新：流行病学和疾病负担。过敏性哮喘治疗2013年；34(1):3-6.
²伯恩斯坦JA。遗传性血管水肿的严重程度、患病率和诊断考虑因素。Am J Manag Care公司. 2018;24:S292-S298。
^三Hill A、DeZern AE、Kinoshita T、Brodsky RA。阵发性夜间血红蛋白尿。Nat Rev Dis底漆2017年；3:17028. doi:10.1038/nrdp.2017.28。
⁴帕克CJ。阵发性夜间血红蛋白尿的诊断和治疗进展。血液学Am Soc血液学教育计划. 2016; (1): 208–216.