×

假设双变量正态性的集群随机试验成本效益分析对偏斜成本数据的稳健性。 (英语) Zbl 1510.62271号

摘要:双变量正态多水平模型(MLM)为成本效益分析(CEA)、集群随机试验(CRT)以及这些试验的样本量计算提供了一个灵活的建模框架。双变量MLM假设效应和成本在(个体层面)集群内和集群之间呈联合正态分布。CEA中的一个典型问题是,成本通常与右倾分布(例如伽马或对数正态分布)相关,这使得有时很难根据正态假设证明数据建模的合理性。研究了基于二元正态MLM的CRT的CEA在集群和个体水平上对非正态成本分布的鲁棒性。正态分布、伽马分布和对数正态分布是使用不同的场景来考虑的,这些场景在集群数量、每个集群的人数、模型的协方差参数以及成本数据中的偏度水平方面都不同。结果表明,基于双变量正态MLM的CRT的CEA,以及样本量计算,在广泛的场景中对高度偏斜的成本非常稳健。这种稳健性尤其适用于I型错误率和功率。就方差分量估计中的偏差和固定效应的标准误差而言,小样本中可能会出现较大偏差。然而,这些偏差似乎不会转化为I类错误率或功率与标称水平的任何严重偏差。

MSC公司:

62H30型 分类和区分;聚类分析(统计方面)
62-08 统计学相关问题的计算方法
PDF格式BibTeX公司 XML格式引用
全文: 内政部

参考文献:

[1] 巴赫曼,M.O。;费尔奥尔,L。;A.克拉克。;Mugford,M.,聚类随机试验成本效益数据分析方法,成本效益。资源。分配。,5, 12 (2007)
[2] 贝茨,D。;Mächler,M。;Bolker,B。;Walker,S.,使用lme4拟合线性混合效应模型,J.Stat.Softw。,67, 1, 1-48 (2015)
[3] 布隆菲尔德,D.J。;Krahn,医学博士。;Neogi,T。;Panzarella,T。;Warde,P。;Willan,A.R。;Erns,S。;摩尔,M.J。;内维尔,A。;Tannock,I.F.,米托蒽醌联合泼尼松治疗症状性激素抵抗前列腺癌的经济评估:基于加拿大的一项缓解终点试验,J.Clin。Oncol.公司。,16, 2272-2279 (1998)
[4] 千叶,N。;Van Zanten,S.J。;辛克莱,P。;弗格森·R·A。;Escobedo,S。;Grace,E.,《治疗未经调查的消化不良初级保健患者中的幽门螺杆菌感染:加拿大成人消化不良经验性治疗幽门螺旋杆菌阳性(CADET-Hp)随机对照试验》,BMJ,3241012-2016(2002)
[5] Díaz-Ordaz,K。;Kenward,M.G。;Grieve,R.,使用集群随机试验数据处理成本效益分析中的缺失值,J.R.Stat.Soc.:Ser。A(Stat.Soc.),177,2457-474(2014)
[6] 戈麦斯,M。;Díaz-Ordaz,K。;格里夫·R。;Kenward,M.G.,《使用分层研究数据处理成本效益分析中缺失数据的多重插补方法——集群随机试验的应用》,Med.Decis。制造商。,33, 8, 1051-1063 (2013)
[7] 戈麦斯,M。;格里夫,R。;尼克松,R。;Edmunds,W.J.,《使用分组随机试验数据进行成本效益分析的统计方法:系统审查和关键评估清单》,Med.Decis。制造商。,32, 1, 209-220 (2012)
[8] 戈麦斯,M。;格里夫·R。;尼克松,R。;Ng,E.S.W。;Carpenter,J。;Thompson,S.G.,使用聚类随机试验的成本效益分析中的协变量调整方法,健康经济学。,21, 9, 1101-1118 (2012)
[9] 戈麦斯,M。;Ng,E.S.W。;格里夫·R。;尼克松,R。;Carpenter,J。;Thompson,S.G.,《制定集群随机试验成本效益分析的适当方法》,Med.Decis。制造商。,32, 2, 350-361 (2012)
[10] 格里夫,R。;尼克松,R。;Thompson,S.G.,《使用集群随机试验数据进行成本效益分析的贝叶斯层次模型》,Med.Decis。制造商。,30, 2, 163-175 (2009)
[11] Liu,X.,单位随机化成本不等的治疗和控制的统计能力和最佳样本分配率,J.Educe。行为。统计,28,3,231-248(2003)
[12] Maas,C.J.M。;Hox,J.J.,《违反假设对多级参数估计及其标准误差的影响》,计算。统计数据分析。,46, 3, 427-440 (2004) ·Zbl 1429.62085号
[13] Manca,A。;赖斯,N。;Sculpher,M.J。;Briggs,A.H.,《基于试验的成本效益分析中按地点评估普遍性:多层次模型的使用》,《卫生经济学》。,14, 5, 471-485 (2005)
[14] Manju,医学硕士。;坎德尔,M.J.J.M。;Berger,M.P.F.,《成本效益集群随机试验中的样本量计算:最优和最大化方法》,《统计医学》,33,15,2538-2553(2014)
[15] Manju,医学硕士。;坎德尔,M.J.J.M。;Berger,M.P.F.,《多中心成本效益试验的最佳和最大样本量》,《统计方法医学研究》,24,5,513-539(2015)
[16] Manju,医学硕士。;坎德尔,M.J.J.M。;Van Breukelen,G.J.P.,SamP2CeT:用于两级成本效益试验的样本量和功率计算的交互式计算机程序,计算。统计人员。,34, 1, 47-70 (2019) ·Zbl 1417.62008年
[17] Mantopoulos,T。;米切尔,P.M。;新泽西州韦尔顿。;麦克马纳斯,R。;Andronis,L.,《成本效益分析和协变量调整的统计模型选择:突出模型的实证应用及其结果评估》,《欧洲卫生经济学杂志》。,17, 927-938 (2016)
[18] McCulloch,C.E。;Neuhaus,J.M.,《错误指定随机效应分布的形状:为什么出错可能无关紧要》,统计师。科学。,26, 3, 388-402 (2011) ·Zbl 1246.62169号
[19] 莫尔贝克,M。;Van Breukelen,G.J.P。;Berger,M.P.F.,多中心干预研究分析中传统方法和多水平回归的比较,临床杂志。流行病。,56, 4, 341-350 (2003)
[20] 情绪,A。;格雷比尔,F.A。;Boes,D.C.,《统计学理论导论》(1974),麦格劳·希尔·Zbl 0277.62002号
[21] Ndyomugyenyi,R。;香港舒尔茨。;克拉克,S.E。;Magnussen,P.,在乌干达低传播地区预防妊娠期疟疾的三种卫生干预措施的成本效益分析,国际卫生,4,1,38-46(2012)
[22] Ng,E.S.W。;Carpenter,J.R。;Goldstein,H。;Rasbash,J.,通过模拟最大似然对二元结果的广义线性混合模型进行估计,Statist。型号。,6, 23-42 (2006) ·Zbl 07257123号
[23] Ng,E.S.W。;Díaz-Ordaz,K。;格里夫·R。;尼克松,R.M。;汤普森,S.G。;Carpenter,J.R.,《使用集群随机试验数据进行成本效益分析的多级模型:模型选择方法》,《统计方法医学研究》,25,5,2036-2052(2016)
[24] Ng,E.S.W。;格里夫·R。;Carpenter,J.R.,聚类数据收缩校正的两阶段非参数自举抽样,Stata J.,13,1,141-164(2013)
[25] Ng,E.S。;Zou,L.,临床试验中的组内相关系数,(Wiley StatsRef:Statistics Ref Online(2019),Wiley Online Library),1-14
[26] Sculpher,M。;Manca,A。;Abbott,J.(阿博特,J.)。;Fountain,J。;梅森,S。;Garry,R.,腹腔镜辅助子宫切除术与标准子宫切除术的成本效益比较:评估试验,BMJ,328134-137(2003)
[27] Stinnett,A.A。;Mullahy,J.,《净健康效益:成本效益分析中不确定性分析的新框架》,Med.Decis。制造商。,18、2、S68-S80(1998)
[28] Van Breukelen,G.J.P。;坎德尔,M.J.J.M。;Berger,M.P.F.,《集群随机试验和多中心试验中不相等与相等集群大小的相对效率》,《统计医学》,26,13,2589-2603(2007)
[29] 韦贝克,G。;Molenberghs,G.,《纵向数据的线性混合模型》(2009),Springer:Springer New York·Zbl 1162.62070号
[30] Willan,A.R.,《应用于CADET-Hp试验的临床试验经济数据分析中的增量净效益》,《欧洲胃肠病学杂志》。肝素。,16, 543-549 (2004)
[31] Willan,A.R。;Briggs,A.H.,《成本效益数据的统计分析》(2006),John Wiley&Sons·Zbl 1129.62109号
此参考列表基于出版商或数字数学图书馆提供的信息。其项与zbMATH标识符进行启发式匹配,可能包含数据转换错误。在某些情况下,zbMATH Open的数据对这些数据进行了补充/增强。这试图尽可能准确地反映原始论文中列出的参考文献,而不要求完整或完全匹配。