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观察性研究中生存率和治疗效果的里程碑式评估。 (英语) Zbl 1383.62221号

总结:旨在确定有效治疗方法以降低疾病或死亡风险的临床研究通常需要对参与者进行长期随访,以便观察足够数量的事件来准确评估治疗效果。在这些研究中,在随访期间观察感兴趣的结果可能很困难,并且可能会观察到较高的审查率,这在应用为时间对事件数据开发的直接统计方法时,往往会导致功率降低。已经提出了替代方法,以利用辅助信息,在估计边际生存率时可能提高效率,并在测试治疗效果时提高功率。最近,第一位作者,L·田T.蔡[“随机临床试验中生存率和治疗效果的里程碑式评估”,《美国统计学会期刊》第109卷,第505期,第384–394页(2014年;doi:10.1080/01621459.2013.842488)]提出了在随机临床试验环境下评估生存率和治疗效果的里程碑式评估程序,并证明通过合并中间事件信息以及基线协变量。然而,该程序需要假设每个接受治疗和控制的个体的潜在结果独立于治疗组分配,这在观察性研究环境中不太可能成立。在本文中,我们开发了用于观测环境的地标估计程序。特别是,我们将治疗权重的逆概率(IPTW)纳入里程碑估计过程中,以解释观测基线(预处理)协变量的选择偏差。我们证明,使用IPTW可以获得一致的生存率和治疗效果估计值,并且通过使用辅助中间事件和基线信息可以提高效率。我们将我们提出的估计值与使用Kaplan-Meier估计值、原始地标估计程序和IPTW-Kaplan-Meier估计值获得的估计值进行了比较。我们举例说明了我们在通过模拟研究提高效率,并将我们的程序应用于艾滋病数据集,以检查先前抗逆转录病毒治疗对生存率的影响。

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62纳米02 生存分析和删失数据中的估计
62页第10页 统计学在生物学和医学中的应用;元分析

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