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具有分量删失的疾病死亡模型中的非参数估计。 (英语) Zbl 1520.62187号

总结:在研究参与者面临死亡和严重非致命事件风险的疾病环境中,复合终点被定义为最早死亡或非致命事件发生之前的时间,通常被用作临床试验的主要终点。在实践中,如果非致命事件只能在临床就诊时检测到,并且死亡时间准确已知,则生成的复合终点显示为“成分全删失”。在这种情况下,用于估计无事件存活率的标准方法无法解释成分全删减。我们以一种新的方式将之前提出的标记过程的核平滑方法应用于无事件生存的非参数估计,该估计考虑了组件式删失。使我们能够应用此核心方法的关键洞察力是将非致命事件状态视为一个间歇性观察到的二进制时间相关变量,而不是将时间视为间隔相关的非致命事件。我们还提出了可逆或不可逆疾病死亡模型在全元件删失下的状态概率和限制平均状态时间的估计,并导出了它们的大样本性质。我们进行了一项模拟研究,将我们的方法与现有的多状态生存方法进行比较,并将这些方法应用于一项大型随机试验的数据,该试验研究了一种多因素干预措施,以降低冠心病风险高于平均水平的男性的发病率和死亡率。
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62页第10页 统计学在生物学和医学中的应用;元分析

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