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关于缺失结果的不合规随机试验中比例比估计的说明。 (英语) Zbl 1452.62831号

小结:在用二分法数据测量实验治疗的疗效时,我们通常使用实验治疗和标准治疗之间的阳性反应(或不良事件)的比例比(PR)。在这篇论文中,我们考虑了一项结果随机缺失(MAR)的非依从性随机临床试验。在缺失仅依赖于指定治疗的模型和缺失同时依赖于指定和接收治疗的模型下,我们导出了PR的最大似然估计(MLE)。在后一种情况下,我们给出了PR的三个渐近区间估计。我们应用蒙特卡罗模拟来评估和比较这些估计器在各种情况下的性能。我们注意到,在各种MAR模型下,假设结果完全随机缺失的点估计量(MCAR)可能会受到严重偏差的影响,并且当每个指定治疗的患者数量较大时,这里开发的点估计值可能会持续表现良好。我们发现,使用Wald统计量的区间估计在覆盖概率方面往往会失去精度,而使用对数变换的区间估计则在平均长度方面可能会失去精度。我们还发现,前两个区间估计量的即席组合在许多情况下都能保持良好的性能。最后,我们使用从降低冠心病死亡率的多风险因素干预试验中获得的数据来说明MCAR的点估计量的偏差,以及在假设的MAR下对PR使用这些点和区间估计量。

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62页第10页 统计学在生物学和医学中的应用;元分析
62-08 统计问题的计算方法

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