达蒙，高石;秋叶平川;松井，Shigeyuki 早期癌症临床试验的剂量发现设计。理论和实践的简要指南。 （英语） Zbl 1427.92001年 Springer统计简报JSS统计研究系列。东京：Springer（ISBN 978-4-431-55584-1/pbk；978-4-331-55585-8/电子书）。十五、133页。(2019). 本书旨在为研究生和生物统计学以及参与分析制定早期癌症治疗最佳剂量方法的肿瘤学家提供一本简短的手册。在第一章中，作者描述了早期试验的基本概念，概述了化疗、免疫治疗药物和剂量确定设计。第2章致力于3+3设计的局限性，因为尽管其简单和透明，但它不能很好地识别最大耐受剂量（MTD）。然后讨论了可以提高3+3设计性能的基于规则的替代设计以及10个相关主题。然而，作者认为，尽管3+3方法是实践中的常规用法，但他们不建议使用，因为统计界同意其局限性。第三章是第二章的继续：如果在这里讨论了基于规则的算法，那么这里介绍了基于统计模型实现剂量搜索的算法。本章对持续再评估方法（CRM）的概念、理论、性质、优缺点进行了全面描述。肿瘤学第一阶段试验旨在确定感兴趣药物的最大耐受剂量。传统上，设计基于规则系统或统计模型。但在最近开发的模型辅助设计中，当前剂量的递增、去刻度和维持规则由毒性结果模型辅助，并且在试验开始前简单透明。该方法通过以下方式单独考虑毒性：修改的毒性概率区间（mTPI）设计及其改进版本（TPI-2）、贝叶斯最优区间设计和键盘设计。在第四章中，我们讨论了这些问题，包括如何回答一个问题——什么是最好的？同时，还提到了2017-2019年进行的比较研究。第5章致力于考虑毒性和疗效的设计。就MTD在容许毒性下有望产生最大疗效而言，该剂量在随后的一期和三期试验中被采用为最佳剂量。但这一概念不适用于细胞抑制剂、分子靶向剂或生物制剂。因此，对于联合阶段I/II，考虑疗效和毒性是有帮助的。第5章讨论了这个问题。在最后的第6章中，描述了癌症免疫疗法的问题，其中生物最佳剂量的确定对患者治疗的成功至关重要。除了毒性和疗效结果外，还通过考虑与免疫反应相关的结果来发现这种剂量。本书提供了所述算法的开源软件的链接。审核人：Fatima T.Adylova（塔什干） 引用于1文件 MSC公司： 92-02 与生物学有关的研究博览会（专著、调查文章） 92 C50 医疗应用（通用） 62页第10页 统计学在生物学和医学中的应用；元分析 92-08 生物问题的计算方法 92-04 生物学相关问题的软件、源代码等 关键词：肿瘤学;最佳剂量;化学疗法;分子靶向治疗;免疫疗法;统计模型和算法 软件：R（右）;SAS公司 PDF格式BibTeX公司 XML格式引用 \textit{T.Daimon}等人，早期癌症临床试验的剂量发现设计。理论和实践的简要指南。东京：施普林格（2019；Zbl 1427.92001） 全文： 内政部 链接