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剂量反应分析不同方法的比较。 (英语) Zbl 1412.62179号

总结:描述适当的剂量-反应关系和确定临床试验中的正确剂量是早期药物开发的两个主要目标。MCP-Mod是过去10年内开发的先驱方法之一,它将建模技术与多种比较程序相结合,以解决临床药物开发中的上述目标。MCP-Mod方法从一组潜在的剂量反应模型开始,使用多个线性对比试验测试显著的剂量反应效应(概念验证,PoC),并在具有显著对比试验的模型中选择“最佳”模型。该方法的一个缺点是,为了进行对比测试,候选模型的参数值需要预先确定。这可能导致功率损失和型号选择不可靠。为此,提出了MCP-Mod方法和层次模型选择方法的几种变体,其中参数值在概念验证测试步骤中不需要固定,并且可以在模型选择步骤后进行估计。本文对不同MCP-Mod变体和层次模型选择方法在检测剂量反应趋势的能力、选择正确模型的潜力以及估算剂量反应形状和最小有效剂量的准确性方面进行了数值比较。此外,由于其中一种方法仅基于双边模型比较,我们将其扩展到概念验证步骤中常量和备选模型之间的单边比较,从而使其更符合PoC研究的共同目标。

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62页第10页 统计学在生物学和医学中的应用;元分析
62F07型 统计排名和选择程序

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