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有序反应等效试验的统计推断:潜在正态分布方法。 (英语) Zbl 1445.62291号

摘要:等效性/非劣效性测试已成为现代药物和治疗评估的重要组成部分。在引进新开发的治疗方法并将其应用于目标人群之前,有必要将其与现有(参考/标准)治疗方法进行比较。例如,与测试两种治疗之间的平等性的传统试验不同,等效试验试图证明对两种治疗的反应差异程度在临床上并不显著。在许多应用中,感兴趣的结果测量值通常按顺序进行记录(例如,非常好;好;中等;差)。本文提出了一种简单的方法来解决存在有序分类数据的等价性测试问题。提出的方法基于这样一个假设,即观察到的序数变量由一个潜在的正态分布特征控制。新方法可以很容易地用于(i)常用的等效极限,如差异和治疗手段的比率,以及(ii)单侧非劣效性和双侧等效性试验。我们用两个医学示例说明了我们的方法,并演示了如何从免费的计算机程序中获得测试结果和置信区间估计。

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第62页第10页 统计学在生物学和医学中的应用;元分析
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