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新药锁定肿瘤并促进免疫系统抗癌

丹尼尔·瓦莱拉头像多年来,癌症免疫学家Daniel Vallera一直在研究与小鼠骨髓移植相关的疾病。瓦莱拉说:“这很有趣,但缺少了一些东西。”他想把他在实验室里的科学发现转化为现实世界中的应用。因此,2012年,他在明尼苏达大学建立了靶向毒素实验室,旨在设计符合FDA要求的免疫疗法和抗癌药物。

当Vallera得知另一位科学家Jeffrey Miller正试图找到一种刺激免疫系统更好地对抗癌症的方法时,两人开始合作。他们共同设计了一种药物,既能将抗癌免疫细胞与肿瘤细胞联系起来,又能刺激额外免疫细胞的产生。由于药物附着在肿瘤上,这种新免疫细胞的积聚发生在癌症部位,实现了比以前刺激全身免疫细胞的药物更强的免疫反应。该药物设计用于靶向急性髓系白血病细胞,但也可以针对其他癌症进行定制。

一旦设计出来,瓦莱拉就知道他想让癌症患者可以使用这种药物,但他首先需要资金进行动物研究,以证明这种药物是安全有效的。2016年,他从明尼苏达大学研究评估和商业化中心(MN-REACH)获得的美国国立卫生研究院概念验证拨款中获得资金,帮助他的研究团队更好地了解他们的新药,并生成必要的数据,以获得在患者中测试该药物的批准。

REACH帮助我接受教育,使我能够决定建立自己的公司是我当时不想做的事情。它帮助我选择了正确的公司。

REACH项目还提供了教育支持,这不仅使团队能够提交成功的FDA申请,还帮助Vallera了解商业和商业前景。瓦莱拉说:“医疗创新训练营让我准确地了解公司的运作方式,并帮助我选择合适的公司。”。该团队最终通过GT Biopharma获得了该药物的许可,该公司于2019年开始了第一阶段临床试验。

瓦莱拉说,到目前为止,试验进展顺利。参与者对药物的耐受性良好,他们的免疫反应远远高于其他药物产生的反应。如果这一趋势继续下去,瓦莱拉非常希望癌症患者的第二阶段临床试验最早能在2021年底开始。

瓦莱拉说,如果没有REACH的资助,将很难把他们的药物带给患者。他从REACH获得的创业培训和指导支持帮助他决定是离开大学创办自己的公司还是与现有公司合作。瓦莱拉说:“我意识到我正面临一个重大的十字路口。”。“REACH帮助我接受了教育,使我能够决定建立自己的公司是我当时不想做的事情。它帮助我选择了正确的公司。”