用分装打破非规律性的诅咒——最佳治疗方案下平均结果的推断
史成春、陆文斌、宋瑞; 21(176):1−67, 2020.
摘要
精准医疗是一种新兴的医疗方法，允许医生根据患者的个人信息选择治疗选项。精确医学的目标是确定产生最有利临床结果的最佳治疗方案（OTR）。在临床实践中采用任何OTR之前，了解实施该政策的影响至关重要。虽然文献中已有大量研究致力于估算OTR，但对OTR的统计推断关注较少。在OTR没有唯一定义的非常规情况下，会出现挑战。为了处理非规则性，我们开发了一种新的基于子样本聚合（subag）的OTR（最优值函数）下平均结果推断方法。提出的方法可以应用于多阶段研究，其中治疗是随时间顺序分配的。Bootstrap聚合（bagging）和子标记被认为是有效的变量减少技术，可以改进不稳定的估计量或分类器（Buhlmann和Yu，2002）。然而，这些方法是否能产生有效的推理结果仍然未知。我们证明了所提出的最优值函数的置信区间（CI）实现了标称覆盖。此外，由于子标记的方差减少效应，我们的方法具有一定的统计最优性。特别地，我们证明了在非正则情况下，所提出的值估计量的均方误差严格小于基于简单样本分裂估计量的估计量。此外，在某些条件下，我们提出的CI的长度平均短于基于现有最先进方法（Luedtke和van der Laan，2016）和“oracle”方法构建的CI，该方法有效，并且已知OTR。我们进行了大量的数值研究来支持我们的理论发现。
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