摘要
白内障降低了50%70岁以上人群的视力，是世界范围内常见的失明形式。当主要晶状体晶体蛋白受损，导致其错误折叠和聚集成不溶性淀粉样蛋白时，就会导致白内障。通过热稳定性分析，我们鉴定了一类结合α-晶体蛋白（cryAA和cryAB）并在体外逆转其聚集的分子。最有希望的化合物改善了R49C cryAA和R120G cryAB遗传性白内障小鼠模型的晶状体透明度。它还部分恢复了体内老年小鼠晶状体和体外人类晶状体中蛋白质的溶解度。这些发现建议通过稳定α-晶体蛋白来治疗白内障。
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