统计学及其接口
第9卷（2016）
数字3
多个主要终点临床试验中治疗比较的多阶段非参数检验
页：343 – 354
内政部：https://dx.doi.org/10.4310/SII.2016.v9.n3.a8
作者
黄鹏（美国马里兰州巴尔的摩约翰霍普金斯大学肿瘤系和生物统计学系）
Ming T.Tan（美国乔治敦大学生物统计、生物信息学和生物数学系，华盛顿特区）
摘要
许多临床试验，例如神经退行性疾病试验，都是为了测试一种新的治疗方法是否可以减缓或改变疾病的进展。通常使用多个主要终点，因为很难找到一个单一的临床终点来总结治疗效果，例如神经保护效果。在这些试验的设计和分析中有三个主要挑战：（1）无论是否存在期望的神经保护作用，都存在滋扰效应；（2） 主要终点为混合型；（3） 需要针对多个主要端点的临时分析停止规则。为了克服这些困难，我们提出了一种简单的非参数多级自适应（分组序列）检验。统计上，这个检验是多元非参数Behrens-Fisher问题的另一个解决方案。我们提供了建议测试的大样本和小样本属性。使用两个随机临床试验的数据说明了该方法。
关键词
基于等级的测试，贝伦斯-菲舍尔问题，自适应组序列测试，布朗运动
2010年数学学科分类
初级62G10。次要62H15、62L05。
2016年1月27日出版
