统计及其接口

第16卷（2023年）

数字3

个体患者治疗决策的信心：序贯评估策略

页：475 – 491

内政部：https://dx.doi.org/10.4310/22-SII737

作者

Nina Orwitz（美国纽约州纽约市纽约大学格罗斯曼医学院）

Thaddeus Tarpey（美国纽约州纽约市纽约大学格罗斯曼医学院）

Eva Petkova（美国纽约州纽约市纽约大学格罗斯曼医学院）

摘要

不断发展的医疗技术推动了治疗决策规则（TDR）的发展，该规则包含复杂、昂贵的数据（例如成像）。在临床实践中，我们的目标是通过减少不必要的测试，同时仍然为患者确定最佳的治疗方法，使TDR具有价值。无论TDR在目标人群中的表现如何，其对特定患者的最佳性都存在相关程度的不确定性。在本文中，我们的目标是通过一个置信度度量来量化TDR中的不确定性，因为来自连续程序的患者数据实时累积。我们首先建议使用患者的协变量向量到治疗决策边界的距离来估计置信度，进一步的距离对应更高的确定性。我们进一步建议通过最终（在所有可能的信息可用的情况下）被分配特定治疗的条件概率来测量置信度，假设相同的治疗被分配给患者当前可用的数据，或者只使用当前可用的患者数据给出治疗建议。随着患者数据的积累，将更新治疗决策并重新评估置信度，直到达到足够高的置信度。我们展示了模拟研究的结果，并使用抑郁症临床试验中的一个激励性示例来说明这些方法。提出了实际使用这些措施的建议。

关键词

精准医学，治疗决策规则

收到日期：2021年9月23日

2022年4月24日接受

2023年4月14日出版